Le novità in oncologia pediatrica dal congresso americano ASCO

Si è tenuto a Chicago nei giorni scorsi  il meeting più importante della oncologia americana ASCO 2019

Presenti al congresso della American Society of  Clinical Oncology  40 mila  oncologi provenienti da tutto il mondo. Molte le novità interessanti che riguardano anche l’oncologia pediatrica.  Vediamo quali:

Lo studio STARTRK-NG

È il nome dello studio su una serie di tumori in età pediatrica (del sistema nervoso centrale, solidi, neuroblastomi). I risultati ci dicono che è possibile trattare i tumori pediatrici in base alla genetica del tumore piuttosto che in base alla diagnosi istologica o all’organo colpito. Un significativo passo avanti nel campo della medicina personalizzata. Il farmaco orale usato nello studio, è frutto della ricerca italiana ed è in grado di agire sul sistema nervoso centrale. A breve partirà l’arruolamento dei pazienti per lo studio di fase 2.

Lo studio NCI-COG Pediatric MATCH

La genetica dei tumori pediatrici refrattari al trattamento.

Lo studio ha arruolato 422 bambini, adolescenti e giovani adulti (da 1 a 21 anni) provenienti da quasi 100 centri sul territorio degli Stati Uniti, la maggioranza dei quali affetti da tumori solidi.  I campioni di cellule tumorali dei soggetti sono stati sottoposti a un test di sequenziamento del DNA e dell’RNA per oltre 160 geni, col fine di individuare i tumori aggredibili con 10 terapie geniche.

I risultati ci dicono che la percentuale di pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti affetti da tumori refrattari al trattamento in cui è possibile individuare un’alterazione genetica  che prescinde dal tipo di patologia oncologica (cosiddetta target) potrebbe essere maggiore di quanto stimato in precedenza. E questo porta ad ipotizzare trattamenti possibili di tipo genetico.

L’obiettivo dei ricercatori è ora quello di reclutare almeno 1000 soggetti e aggiungere altre target therapy, in modo da aumentare le possibilità di un match tra alterazioni genetiche e trattamenti.

La rivoluzione della diagnosi: dall’esame istologico, ai biomarcatori pan-tumorali

La rivoluzione del terzo millennio in oncologia passa anche dai biomarcatori pan-tumorali, dalle terapie ‘agnostiche’ e dalle enormi banche dati su informazioni che potranno essere consultate da qualsiasi paese del mondo. Ad inaugurare la nuova era dei biomarcatori non strettamente correlati ad un singolo tumore è stata la scoperta che i tumori, a prescindere dalla natura istologia e dall’organo di insorgenza, che presentano instabilità dei microsatelliti (MSI) rispondono bene all’immunoterapia.

Che cosa sono le terapie agnostiche?

Si chiamano così le terapie che derivano dalla scoperta di biomarcatori tumore-agnostico, presente cioè in un ampio numeri di tumori che nulla sembrano avere a che vedere l’uno con l’altro, ma che hanno come filo conduttore la presenza di un gene di fusione. Questa scoperta ha avuto delle ricadute altrettanto rivoluzionarie in campo terapeutico.  Interrogare il genoma per comprendere meglio la natura del tumore e scoprire il suo tallone d’Achille. E’ la speranza riposta nel profiling genomico globale (CGP) un esame che analizza centinaia di geni correlati al tumore per poter offrire al paziente un trattamento il più mirato possibile, rispetto alle conoscenze attuali e ai farmaci al momento disponibili.

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Attenti al microbiota! E’ connesso alle complicazioni del trapianto di midollo

L’esito della terapia nei bambini sottoposti a trapianto di midollo è influenzato dal microbiota. E’ il risultato di due studi di ricercatori del Policlinico di Sant’Orsola e della Università di Bologna

Il microbiota intestinale – l’insieme di microrganismi che a migliaia di miliardi abitano l’intestino umano – gioca un ruolo determinante nel decidere il decorso post-trapianto di midollo osseo in pazienti di età pediatrica. Dalla ricerca risulta che nei bambini che sviluppano complicazioni post-trapianto è presente un microbiota più ricco di batteri resistenti agli antibiotici.
Questa scoperta apre la strada al futuro utilizzo del microbiota come strumento per riconoscere in anticipo i soggetti più a rischio di sviluppare complicazioni e studiare quindi terapie e profilassi personalizzate.

PERICOLO DI RIGETTO

Il trapianto di midollo osseo è una procedura utilizzata per trattare molte malattie del sistema immunitario e del sangue a partire dalle leucemie. Il rischio connesso a tale procedura è la possibilità di scatenare la malattia da trapianto contro l’ospite (GVHD), una reazione che può rivelarsi particolarmente pericolosa per i pazienti in età pediatrica.

MICROBIOTA E ANTIBIOTICI
I dati raccolti dagli studiosi, a partire dal 2015, ci dicono che il microbiota può influenzare le probabilità di successo di trattamenti antibiotici su questi pazienti. “La diffusione di batteri resistenti agli antibiotici è un problema per tutti ma in particolare per i pazienti ematologici” spiega Riccardo Masetti che ha coordinato gli studi.
Utilizzando tecniche di sequenziamento del DNA, è stato evidenziato che, subito dopo il trapianto, nel microbiota intestinale dei piccoli pazienti avveniva sia un consolidamento delle resistenze agli antibiotici già attive, sia un processo di acquisizione di nuove resistenze.

TERAPIE PERSONALIZZATE
Per rispondere alle resistenze presenti nel post-trapianto che sono diverse per ogni singolo paziente è stato realizzato un secondo studio che ha coinvolto diversi centri pediatrici in Italia (Ospedale Bambino Gesù di Roma, Ospedale di Verona, Policlinico San Matteo di Pavia e a Bologna il Policlinico di Sant’Orsola) ed un numero maggiore di pazienti. Anche i risultati di questa ricerca indicano per il futuro un percorso in cui le terapie personalizzate possono essere utilizzate a vantaggio di quei soggetti che sono più a rischio di sviluppare complicazioni o infezioni da batteri resistenti ad antibiotici.

Le due ricerche sono state pubblicate su Scientific ReportsBMC Medical Genomics.

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Tumori infantili: quasi metà nel mondo senza diagnosi

 “Quasi un bambino su due con malattia oncologica non riceve diagnosi e potrebbe perdere la vita senza ricevere alcun trattamento”.

A lanciare questo allarme il professor Zachary Ward dell’Harvard T.H. Chan School of Public Health di Boston, tra gli autori di un recente studio, pubblicato su The Lancet, dal titolo Estimating the total incidence of global childhood cancer: a simulation-based analysis.

Queste cifre, che riguardano i bambini malati di cancro nel mondo, diventano ancora più intollerabili se soffermiamo la nostra attenzione su ciò che accade in Africa e nei paesi più poveri.

Che succede in Africa:

In Africa solo il 30% dei bambini malati di cancro riesce ad avere accesso alle cure, rispetto all’80% dei piccoli pazienti che vivono nel mondo occidentale.

Il numero preciso di casi di cancro è difficile da ottenere perché la maggior parte dei paesi africani non possiede registri di tumori. Nell’Africa occidentale, ad esempio solo Mali e Cameron hanno documentazione dei casi di cancro infantile.

Poiché molti bambini non hanno accesso alle cure primarie, ovviamente non hanno accesso neppure a quelle oncologiche e pertanto muoiono senza una diagnosi” dice Zachary Ward, co-autore dello studio pubblicato lo scorso 26 febbraio sulla rivista The Lancet Oncology. 

In Italia sono presenti associazioni di volontariato che promuovono campagne di sensibilizzazione e prevenzione in Africa e nei paesi poveri dell’Europa dell’Est.  In Ruanda ed Uganda operano in prima linea i volontari di AFRON, Oncologia per l’Africa Onlus. Collaborano con i progetti di AFRON anche i volontari di Soleterre-Strategie di Pace Foundation, una ONG italiana impegnata nella lotta ai tumori infantili nei paesi poveri, e quelli di ALCLI Giorgio e Silvia di Rieti.

Per saperne di più: Articolo di Nature

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Gli allenatori europei promuovono la prevenzione tra i giovani

Accordo tra Insieme contro il cancro e l’associazione dei coach di calcio

Una campagna europea per insegnare agli allenatori come promuovere la prevenzione tra i giovani

La Fondazione Insieme contro il cancro e l’Associazione europea degli allenatori di calcio (AEFCA, Alliance of European Football Coaches Association) promuoveranno nei prossimi due anni, in tutto il Vecchio Continente, il progetto Allenatore Alleato di Salute per insegnare ai coach come educare i più giovani ai corretti stili di vita. L’accordo tra le due organizzazioni è stato siglato mercoledì 6 febbraio al Parlamento di Bruxelles. 
L’iniziativa è già avviata da oltre tre anni nel nostro Paese, dove sono stati impostati corsi specifici in collaborazione con l’Associazione italiana allenatori calcio (Aiac) e la Federazione italiana giuoco calcio (FigcC). Nelle prossime settimane partiranno attività formative simili in Croazia e Portogallo e presto anche in altri Paesi. In particolare, il progetto prenderà il via a livello europeo con la distribuzione di quattro opuscoli in lingua inglese, con protagonista Massimiliano Allegri.
In totale sono oltre 1,6 milioni i nuovi casi di cancro l’anno che in Europa possono essere evitati seguendo poche e semplici regole come eliminare il fumo, limitare il consumo di alcol o seguire una dieta sana come quella mediterranea.
«Quattro casi di tumore su dieci sono prevenibili adottando stili di vita sani» sostiene Francesco Cognetti, presidente di Insieme contro il Cancro. «I giovanissimi europei – aggiunge – hanno davvero bisogno di essere educati alla salute. Il 29% fuma regolarmente mentre il 5% è obeso. Preoccupa poi la sedentarietà, un sottovalutato fattore di rischio che determina un quinto di tutti i tumori. Il 25% degli under 19 del Continente non fanno mai attività fisica».
Secondo una ricerca, condotta su oltre 25mila adolescenti italiani, il coach è l’adulto più interpellato dai giovani per quanto riguarda la salute e riscuote più fiducia dei genitori o degli insegnati.
Le varie iniziative di Allenatore Alleato di Salute sono state sostenute con una serie di video sui corretti stili di vita, una forte attività sui principali social media e un sito internet: www.allenatoredisalute.eu. «Adesso – precisa l’oncologo – tutti gli allenatori di calcio dei 40 Paesi che aderiscono all’AEFCA potranno usufruire degli stessi strumenti di supporto. Abbiamo inoltre intenzione di allargare il progetto ad altri sport, come per esempio il basket».
«Vogliamo trasformarci nei custodi della salute dei giovani» conviene Walter Gagg, presidente dell’AEFCA. «Lo sport svolge un ruolo educativo fondamentale – aggiunge – e, come dimostrano numerose indagini, i bambini e gli adolescenti sono sempre più alla ricerca di punti di riferimento tra gli adulti.
Noi allenatori dobbiamo a nostra volta imparare a rapportarci con gli atleti anche su un tema estremamente delicato come la salute. Ringraziamo quindi i colleghi italiani perché sono stati i primi in Europa ad avviare un’iniziativa così importante».
per saperne di più : healthdesk.it

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Adolescenti e cancro: mostra fotografica online

Rosignano Solvay – E’ stata lanciata oggi la Mostra fotografica internazionale on-line “(IN)VISIBILI – immagini e voci di giovani guerrieri” realizzata dall’Associazione di volontariato Adolescenti e cancro.

La mostra contiene foto e testi inviati dai ragazzi e dalle loro famiglie provenienti da Italia, Regno Unito, Svizzera e Venezuela. E’ ancora possibile inviare il proprio materiale per partecipare alla mostra e ci sarà tempo fino al 31 dicembre 2019.

Come partecipare

Se sei un ragazzo/a di massimo 25 anni e hai o hai avuto il cancro oppure se sei il genitore di un bambino (dai bebè in su) o di un ragazzo/a che ha o ha avuto il cancro puoi inviare massimo 5 foto, accompagnate da qualche riga sul perché avete scelto proprio quelle e delle informazioni di base sul bambino/ragazzo come nome, città, età, diagnosi, interessi, sogni…

Tutte le foto e i testi saranno caricati sul sito dell’Associazione e condivisi sulla pagina Facebook della stessa. Potranno inoltre apparire nei media.

Per inviare il materiale o per maggiori informazioni: adolescentiecancro@yahoo.it

Per visionare la mostra on-line: https://www.adolescentiecancro.org/invisibili.html

Iniziative di sensibilizzazione

“Lo scopo della mostra – racconta Maricla Pannocchia, fondatrice e Presidente dell’Associazione di volontariato Adolescenti e cancro: – è quello di far sì che le persone, specialmente coloro che non hanno vissuto queste esperienze sulla propria pelle, possano farsi un’idea realista di cosa voglia dire affrontare un cancro in giovane età.

Il nostro scopo è anche far sì che i media non parlino saltuariamente di questa problematica ma, attraverso varie iniziative di sensibilizzazione che si snoderanno anche negli anni futuri, vogliamo creare un flusso d’informazione che sia costante”.

Far sentire la propria voce

Per gli adolescenti, l’accettazione della diagnosi e il percorso di cura è particolarmente difficile perché si trovano già di per sé in una fase delicata e difficile della propria vita. “Attraverso questa mostra speriamo di avvicinare le persone a questa causa in modo che possano far sentire la propria voce per i bambini e i ragazzi malati e per le loro famiglie.

Ammiro e ringrazio profondamente i ragazzi e i loro cari che ci hanno inviato materiale perché significa che credono nel lavoro che facciamo e testimonia la loro necessità di far sì che gli altri possano capire un po’ di più la loro realtà”.

stamptoscana.it  7.1.19

per saperne di più visita il sito https://www.adolescentiecancro.org

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Monza guida uno studio internazionale per guarire dalla leucemia LLA Ph+

Leucemia Linfoblastica Acuta positiva (LLA ph+): a Monza uno studio internazionale

Il trial clinico ha riguardato 155 pazienti, di età compresa tra 1 e 18 anni affetti da una particolare forma di leucemia legata ad una mutazione del cromosoma 22, detto Philadelphia.

Da gennaio 2010 fino a dicembre 2014, ha coinvolto 78 centri e 11 gruppi di studio a livello internazionale.  E’ stato pubblicato sulla rivista scientifica Lancet Haematology.

Lo studio clinico ha dimostrato che la somministrazione di un farmaco inibitore di crescita tumorale sin dalle prime fasi di trattamento con chemioterapia permette la remissione della malattia nella totalità dei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia positiva (LLA Ph +).

Evitare il trapianto 

Sino a pochi anni fa, il trattamento prevedeva il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (non sempre possibile perché dipendente dalla disponibilità di un donatore compatibile), che pur portando alla guarigione due pazienti su tre, comporta un rischio di complicanze a breve e lungo termine, anche gravi.

Questo studio dimostra che il trapianto si può evitare nella maggior parte dei pazienti mantenendo una buona prognosi della malattia (la sopravvivenza si attesta intorno al 70% a cinque anni).

Ciò nonostante, la recidiva è ancora possibile in una ridotta percentuale di pazienti (26%), per i quali si ricorre ad un secondo ciclo di chemioterapia seguita da trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

I risultati ottenuti evidenziano la necessità di proseguire in questa direzione per verificare nuove strategie terapeutiche ancora più efficaci in modo da ridurre ulteriormente l’ipotesi di trapianto.

Il commento di Andrea Biondi

“Data la rarità di questa forma di leucemia, solo l’impegno comune di studi cooperativi internazionali possono produrre le evidenze scientifiche necessarie per il miglioramento delle conoscenze della malattia e del suo trattamento – ha commentato Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma che ha coordinato lo studio e primo autore dello stesso.

L’articolo dal Giornale di Monza

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La malattia non va in vacanza: scuola estiva in ospedale

Il papà di una bambina malata di tumore lancia sulla rivista orizzonte scuola.it la proposta di istituire la scuola estiva in ospedale.

Gentilissima redazione, sono Antonio Gabrieli di Bergamo. Vi scrivo senza alcun titolo per farlo, lo faccio semplicemente spinto da qualcosa di autentico, di vero. L’aver vissuto la malattia di mia figlia Giulia, che a 14 anni e dopo due anni di cure presso il reparto di oncologia pediatrica dell’allora ospedale Riuniti di Bergamo, nell’estate del 2011 è partita per il cielo. Tranquilli, non voglio tediarvi con parole in cerca di commiserazione o quant’altro. Non appartengono né a me né a Giulia. Dopo questa semplice e doverosa introduzione arrivo al perché di questa mail.

Voglio riagganciarmi al post apparso sul vostro sito http://www.orizzontescuola.it riguardante il Ministro Bussetti che ha incontrato i referenti degli Uffici Scolastici Regionali, affrontando il tema della scuola in ospedale. Lo voglio fare come papà, prima ancora che come presidente di un’associazione capace di portare la scuola estiva in ospedale.

Un primo esperimento di scuola estiva

Siamo partiti da una semplice considerazione di Giulia che diceva “La malattia non va in vacanza, perché la scuola si?”. Quanta dannata verità in questo pensiero. Da questo volere di Giulia siamo partiti a costruire un percorso condiviso con la direzione dell’ospedale e l’Ufficio Scolastico Territoriale, e dall’estate 2013 grazie a tanti docenti volontari, la scuola estiva in ospedale al Papa Giovanni di Bergamo è una realtà che caratterizza tutti i reparti pediatrici e accompagna e rafforza i giovani pazienti nel loro percorso scolastico di ogni ordine e grado.

Al primo corso di formazione 2013 da noi gestito, in collaborazione con l’Università agli Studi di Bergamo, la Cattolica di Milano e la dott.ssa Nicoletta Suter del CRO di Aviano (Medicina Narrativa) insieme alla dott.ssa Luigia Iamele del Papa Giovanni di Bergamo, erano quaranta i docenti volontari. Al corso 2018 ci sono state più di duecento adesioni tra docenti e personale di segreteria. Tra cui alcuni docenti fuori regione intenzionati ad esportare questo modello di scuola estiva in ospedale nei loro territori. Dico questo non per autocelebrare, ma perché credo che questi numeri siano meritevoli di una riflessione più approfondita e ampia nell’istituzione scuola, che sappia andare oltre il limite di un territorio locale. E ci dice di quanta bellezza e ricchezza c’è e si può cogliere negli insegnanti delle nostre scuole.

Il 28 Agosto di quest’anno, con la dott.ssa Graziani dirigente dell’Ufficio Scolastico Territoriale, il dott. Carlo Nicora DG del Papa Giovanni ed io in qualità di presidente dell’associazione conGiulia, si è firmato un protocollo d’intesa per la scuola estiva in ospedale. Ufficializzando e riconoscendo di fatto la scuola estiva. Allora si è concretizzato il “sogno” non solo di Giulia, ma di tanti giovani, di tante famiglie e di tanti docenti pronti a testimoniare la bellezza di “donare” la scuola….

Permettetemi una piccola considerazione. Noi giustamente e ci mancherebbe, prepariamo i nostri docenti volontari con corsi di formazione, ma i docenti chiamati a rispondere ad una domiciliare quale formazione portano con se oltre alle loro competenze didattiche?

Un grande grazie per l’ascolto.

18 gennaio 2019

per saperne di più: Orizzonte Scuola

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Premiati i pazienti adolescenti malati di tumore del Progetto Giovani

Il Comune di Milano il 7 dicembre scorso ha premiato il Progetto Giovani parte integrante della Pediatria oncologica dell’Istituto dei Tumori di Milano (INT).

 “La consideriamo una grande vittoria di squadra” dichiara Andrea Ferrari, coordinatore del Progetto Giovani.

Oggi il riconoscimento dell’Ambrogino d’oro dimostra come la comunità, non solo scientifica, riconosca il valore del progetto”.

Parlano i ragazzi

“Dopo la diagnosi mi sentivo persa, non avevo nessuna voglia di lottare. Poi un giorno ho visto tre ragazzi che uscivano ridendo dalla stanza del Progetto Giovani e ho deciso che volevo essere come loro” Maria Laura, 19 anni.

“La paura è il principale sentimento che proviamo. La paura di non farcela, certo. Ma soprattutto la paura di rimanere soli. Con il Progetto Giovani ho capito di non essere solo in questo percorso difficile”. Claudio, 21 anni

“Il Progetto Giovani è ridere con chi ha avuto le mie stesse esperienze” Lidia, 16 anni.

Il Progetto Giovani  è nato con l’obiettivo di cercare di superare gli ostacoli che possono inficiare la qualità delle cure e la qualità di vita degli adolescenti e dei giovani adulti malati di tumore. È dedicato ai ragazzi tra i 15 e i 25 anni e include aspetti clinici, ma anche un approccio nuovo alla relazione con i pazienti. “L’utilizzo dell’arte e della creatività diventano uno strumento di cura e offrono ai pazienti modi nuovi di raccontarsi, con progetti che durano molti mesi e danno un senso del futuro differente e continuativo”, sottolinea Andrea Ferrari. “Questo non significa mettere in secondo piano le cure mediche. Anzi. Il Progetto Giovani ha anche aspetti prettamente medici, legati alla qualità elevata delle cure e ai protocolli clinici. Tutto ciò lo rende un modello innovativo di cura globale che pone un’attenzione particolare alla vita dei ragazzi e un modello culturale differente da quelli già esistenti, con un approccio innovativo alla relazione con i pazienti”.

Le iniziative che vengono sviluppate sono rese possibili anche grazie al contributo dell’Associazione Bianca Garavaglia ONLUS.

La malattia compare in un momento incredibilmente delicato del processo di crescita. “I ragazzi si trovano ad affrontare la diagnosi e la cura del tumore mentre contemporaneamente sono chiamati a non perdere l’appuntamento con il raggiungimento di tappe fondamentali del loro sviluppo, personale e relazionale”, spiega Maura Massimino, direttore della Struttura Complessa Pediatria Oncologica INT. “Da qui deriva la difficoltà nella gestione degli adolescenti malati e la necessità di realizzare una presa in carico globale del paziente e della sua famiglia ed essere in grado di offrire infrastrutture e servizi adeguati. Dal punto di vista clinico, infatti, gli adolescenti sono in un certo senso in una “terra di nessuno” con difficoltà di accesso alle cure e di arruolamento negli studi clinici. Il Progetto Giovani è nato proprio con l’obiettivo di superare questi ostacoli e di migliorare la qualità delle terapie e della vita”.

Le cure oncologiche costituiscono comunque un percorso difficile per tutti, anche per i pazienti più giovani. “I progetti creativi non cancellano la realtà della malattia, sia ben chiaro”, sottolinea Andrea Ferrari. “Ma fanno sì che l’adolescente si apra agli altri e crei con i medici e con i pazienti coetanei quei rapporti speciali che caratterizzano solo questa fascia di età”. In questo, gioca un ruolo importante l’equipe multidisciplinare che vede lavorare insieme al l’oncologo e allo psicologo l’educatore e i coordinatori artistici.

I ragazzi del Progetto Giovani, premiati con l’Ambrogino d’oro  “Nel loro modo di vivere il percorso di cura, diventano un esempio per tutti che va oltre la malattia oncologica”, conclude Andrea Ferrari. “Sono la dimostrazione che esiste sempre la possibilità di costruire una realtà buona anche a partire da una situazione difficile, qualunque essa sia.

Leggi l’articolo completo in su Quotidiano Sanità

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Un solo farmaco per molti tumori

Un solo farmaco per 17 tipi diversi di cancro.

Un  importante passo avanti nel processo di cambiamento verso il trattamento dei tumori sulla base della loro genetica piuttosto che del sito di origine.

Per la seconda volta nella storia dell’oncologia, l’ente statunitense FDA, Food & Drug administration’ ha approvato un farmaco sulla base di una particolare alterazione genetica, la fusione del gene TRK, invece che in base al tipo di tumore.  “L’approvazione segna un nuovo paradigma nello sviluppo di farmaci antitumorali che non riconoscono un tessuto ma un biomarcatore”, si  legge in una nota rilasciata ieri dalla stessa agenzia statunitense.

Il meccanismo venne scoperto negli anni Ottanta, e da allora sono stati individuati oltre 50 geni diversi in grado di fondersi con un gene TRK. Nei tumori più frequenti, questa fusione si verifica sporadicamente (0,5-1% dei casi), ma nelle forme rare (per esempio nei tumori a carico delle ghiandole salivari, nel carcinoma giovanile della mammella, o nei fibrosarcomi pediatrici) più di 90 volte su 100.

GLI STUDI

Tre trial clinici  hanno incluso 55 pazienti pediatrici e adulti affetti da ben 17 tipi di tumori solidi differenti per organo colpito, portatori della fusione TRK, nessuno dei quali aveva risposto al trattamento standard di cura. La nuova cura ha dimostrato un tasso complessivo di risposta del 75%. Una risposta che nel 73% dei casi è durata almeno sei mesi e nel 39% un anno o oltre. Tra i tipi di tumore positivi alla fusione TRK che hanno risposto a bene al farmaco c’è il sarcoma dei tessuti molli, il cancro delle ghiandole salivari, il fibrosarcoma infantile, il carcinoma della tiroide e del polmone.

Scott Gottlieb, commissario FDA – ha dichiarato che questa tipologia di programma di sviluppo di farmaci, che arruola pazienti con tumori diversi ma con una mutazione genetica comune, non sarebbe stata possibile un decennio fa perché allora sapevamo molto meno delle mutazioni dei tumori”.

Leggi l’articolo completo su Repubblica.it

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Sei adolescente: non puoi partecipare alle sperimentazioni di nuovi farmaci

“Troppo grandi per i trial pediatrici, troppo piccoli per quelli sugli adulti”

Uno studio presentato al Congresso della European Society for Medical Oncology
analizza il caso dei giovani pazienti che rimangono per ragioni anagrafiche ai margini
delle sperimentazioni. E propone delle soluzioni
Troppo grandi per essere considerati bambini, troppo piccoli per venire trattati da
adulti. Così i giovani tra i 12 e i 25 anni di età restano tagliati fuori dalle prime
fasi delle sperimentazioni dei nuovi farmaci oncologici. I trial clinici per adulti,
infatti, reclutano pazienti dai 18 anni in su, escludendo di fatto tutti quei minorenni
affetti da tumori analoghi a quelli che colpiscono gli adulti. La patologia è
“adulta”, ma i loro dati anagrafici no.
Il caso di questi giovani pazienti rimasti per ragioni anagrafiche ai margini delle
sperimentazioni è stato analizzato da uno studio presentato al Congresso della
European Society for Medical Oncology in corso in questi giorni a Monaco.
I ricercatori hanno passato in rassegna tutti trial clinici di fase 1 e 2 condotti
all’Istituto Gustave Roussy di Villejuif in Francia tra il 2012 e il 2017 per tumori
solidi o linfomi. Ne hanno contati in tutto 465. Solamente 65, pari al 15 per cento,
includevano ragazzi tra i 12 e i 17 anni. Eppure, tra i 389 trial clinici negati ai
giovani pazienti, più della metà (il 55%) erano indicati per le la loro condizione. Ma
non è tutto: 23 sperimentazioni riguardavano forme di tumore particolarmente diffuse
nell’adolescenza.
«Tutto ciò – ha dichiarato Aurore Vozy, principale autore dello studio – significa che
a questi pazienti è stato negato l’accesso a medicine innovative disponibili nello
stesso centro dove si trovavano in cura alle quali avrebbero potuto avere una risposta
superiore rispetto alle terapie convenzionali».
Insomma, i ricercatori sono convinti che i limiti di età adottati dagli sperimentatori
siano arbitrari e vadano cambiati.
«Alzare il limite di età a 25 anni per questo tipo di trial – ha detto Vozy –
sembrerebbe ragionevole in alcuni casi».
Ma ancora più urgente è correggere le regole di reclutamento dei trial per adulti.
«Sappiamo che le patologie, la tossicità e gli effetti dei farmaci che si osservano in
ragazzi tra i 12 e i 17 anni di età sono simili a quel che osserviamo negli adulti –
ha spiegato Vozy – quindi si potrebbero includere questi pazienti in trial per adulti
senza alcun rischio aggiuntivo per loro».
I ricercatori suggeriscono anche un’altra soluzione: si potrebbero realizzare coorti
di pazienti adolescenti all’interno dei trial per adulti. In questo caso però
bisognerebbe accertarsi che i minorenni vengano seguiti da pediatri. È vero che hanno
una patologia da adulti, ma sono pur sempre dei ragazzi e come tale vanno trattati.
Tuttavia, alcuni segnali di cambiamento sono nell’aria. «Sono contento di poter
affermare – ha detto Yannis Mountzios, presidente ESMO del gruppo di lavoro congiunto
ESMO/SIOPE sul cancro negli adolescenti e nei giovani adulti – che stiamo cominciando
a osservare l’apertura di alcuni trial per specifici tipi di tumori a gruppi di
differente età. La recente approvazione della terapia Car-T per la leucemia alcuni
tipi di linfomi in bambini e ragazzi fino ai 25 anni di età è un grande passo avanti
in questa direzione».
healthdesk.it 24-10-18