Le novità in oncologia pediatrica dal congresso americano ASCO

Si è tenuto a Chicago nei giorni scorsi  il meeting più importante della oncologia americana ASCO 2019

Presenti al congresso della American Society of  Clinical Oncology  40 mila  oncologi provenienti da tutto il mondo. Molte le novità interessanti che riguardano anche l’oncologia pediatrica.  Vediamo quali:

Lo studio STARTRK-NG

È il nome dello studio su una serie di tumori in età pediatrica (del sistema nervoso centrale, solidi, neuroblastomi). I risultati ci dicono che è possibile trattare i tumori pediatrici in base alla genetica del tumore piuttosto che in base alla diagnosi istologica o all’organo colpito. Un significativo passo avanti nel campo della medicina personalizzata. Il farmaco orale usato nello studio, è frutto della ricerca italiana ed è in grado di agire sul sistema nervoso centrale. A breve partirà l’arruolamento dei pazienti per lo studio di fase 2.

Lo studio NCI-COG Pediatric MATCH

La genetica dei tumori pediatrici refrattari al trattamento.

Lo studio ha arruolato 422 bambini, adolescenti e giovani adulti (da 1 a 21 anni) provenienti da quasi 100 centri sul territorio degli Stati Uniti, la maggioranza dei quali affetti da tumori solidi.  I campioni di cellule tumorali dei soggetti sono stati sottoposti a un test di sequenziamento del DNA e dell’RNA per oltre 160 geni, col fine di individuare i tumori aggredibili con 10 terapie geniche.

I risultati ci dicono che la percentuale di pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti affetti da tumori refrattari al trattamento in cui è possibile individuare un’alterazione genetica  che prescinde dal tipo di patologia oncologica (cosiddetta target) potrebbe essere maggiore di quanto stimato in precedenza. E questo porta ad ipotizzare trattamenti possibili di tipo genetico.

L’obiettivo dei ricercatori è ora quello di reclutare almeno 1000 soggetti e aggiungere altre target therapy, in modo da aumentare le possibilità di un match tra alterazioni genetiche e trattamenti.

La rivoluzione della diagnosi: dall’esame istologico, ai biomarcatori pan-tumorali

La rivoluzione del terzo millennio in oncologia passa anche dai biomarcatori pan-tumorali, dalle terapie ‘agnostiche’ e dalle enormi banche dati su informazioni che potranno essere consultate da qualsiasi paese del mondo. Ad inaugurare la nuova era dei biomarcatori non strettamente correlati ad un singolo tumore è stata la scoperta che i tumori, a prescindere dalla natura istologia e dall’organo di insorgenza, che presentano instabilità dei microsatelliti (MSI) rispondono bene all’immunoterapia.

Che cosa sono le terapie agnostiche?

Si chiamano così le terapie che derivano dalla scoperta di biomarcatori tumore-agnostico, presente cioè in un ampio numeri di tumori che nulla sembrano avere a che vedere l’uno con l’altro, ma che hanno come filo conduttore la presenza di un gene di fusione. Questa scoperta ha avuto delle ricadute altrettanto rivoluzionarie in campo terapeutico.  Interrogare il genoma per comprendere meglio la natura del tumore e scoprire il suo tallone d’Achille. E’ la speranza riposta nel profiling genomico globale (CGP) un esame che analizza centinaia di geni correlati al tumore per poter offrire al paziente un trattamento il più mirato possibile, rispetto alle conoscenze attuali e ai farmaci al momento disponibili.

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