Cure personalizzate: stiamo cercando il Santo Graal?

Farmaci intelligenti e target therapies, riservati a pochi e costosissimi, sono davvero il futuro dell’oncologia?
STOCCOLMA – La domanda è quanto mai d’attualità e in apertura del Convegno europeo multidisciplinare di oncologia se la sono posta anche due big a livello mondiale: José Baselga, direttore del Dipartimento di oncologia al Massachusetts General Hospital di Boston, e Gordon Mills, responsabile della struttura di Biologia alla University of Texas MD Anderson Cancer Center.
Target therapies e «farmaci intelligenti» sono come un mantra quando si parla di oncologia. Da quando nel 2000 è stato mappato l’intero genoma umano gli occhi dei ricercatori sono puntati sui difetti genetici che causano i tumori. Nel 2006 è stato lanciato il progetto Cancer Genome Atlascon l’ambizioso proposito di catalogare tutte le mutazioni responsabili di tutte le forme di cancro e dei circa 23mila geni che compongono il genoma umano si iniziano a conoscere quali sono coinvolti nelle diverse neoplasie (fra gli altri, Brca1 e Brca2 per i tumori del seno e dell’ovaio, Ras per il tumori di pancreas e colon, Pml-rar per la leucemia acuta, Bcr-abl per la leucemia mieloide cronica, recettori Alk e Egfr per il polmone). Una prospettiva attraente che permettere di sviluppare costosissimi test per individuarle e altrettanto dispendiosi farmaci a bersaglio molecolare (armi puntate contro i difetti responsabili della malattia) capaci risparmiare le cellule sane dell’organismo. Obiettivo finale: scegliere trattamenti ad hoc per la specifica forma di tumore del singolo paziente, il più efficaci e meno tossici possibile.
I MOLTI VANTAGGI DELLE CURE PERSONALIZZATE – «Una rivoluzione in atto, una svolta» per chi, come José Baselga, crede fermamente che il futuro delle cure anticancro sia nella medicina personalizzata. «Conoscere il background biologico della malattia – ha detto – significa poter progredire nella diagnosi, nella prognosi e nelle terapie. Avere a disposizione target therapies efficaci significa anche poterle integrare con gli altri trattamenti come la radioterapia e la chirurgia, migliorandone i risultati e ottimizzando l’approccio multidisciplinare contro il tumore». I primi esempi, dicono i sostenitori, sono già disponibili: moltissimo si può fare oggi in fase diagnostica, perché se un malato presenta determinate mutazioni è possibile in parte predire la sua reazione a determinate cure. E, ancora, se si riduce il tumore con i farmaci a bersaglio molecolare si può poi intervenire anche in pazienti con una neoplasia metastatica, per i quali in precedenza si poteva fare ben poco. «Si minimizzano gli effetti collaterali e si punta al miglior risultato possibile» ha aggiunto Baselga.
I DUBBI E I COSTI ENORMI – «Di fronte a tutte queste promesse, prima che le cure personalizzate vengano introdotte come cure standard, serve ancora moltissimo tempo e non si possono tralasciare importanti obiezioni – ha replicato Gordon Mills -. Intanto, a fronte di indubbie conquiste raggiunte finora dalle target therapies bisogna considerare che sono disponibili solo per una minima parte dei pazienti. Inoltre, frequentemente, anche chi risponde a questi trattamenti lo fa troppo spesso per un breve periodo, prima che il tumore trovi il modo di resistere sviluppando altre mutazioni. Tutto ciò a fronte di costi immensi: i test diagnostici e i medicinali personalizzati ad oggi disponibili hanno prezzi (di ricerca e di mercato) ingenti, soprattutto se si considera che ciascuno è poi utile soltanto in una piccola percentuale di casi». Una spesa eccessiva per risultati transitori e riservati a troppe poche persone, ha concluso Mills, sottolineando che il numero dei successi è di gran lunga superato da quello di clamorosi fallimenti.
LA RISPOSTA ITALIANA – Dunque, stiamo spendendo troppe risorse ed energie alla ricerca di sofisticate ed elitarie terapie personalizzate? Oppure la tortuosa strada della ricerca anticancro deve necessariamente passare da qui, costi quel che costi? «Ci stiamo occupando troppo di bersagli molecolari e troppo poco dei pazienti – risponde Paolo Marchetti, ordinario di Oncologia alla Sapienza di Roma e membro del consiglio direttivo dell’Aiom (l’Associazione italiana di oncologia medica) -. E’ sicuramente giusto puntare a migliorare la diagnosi precoce, predire la risposta ai vari trattamenti, ottenere migliore efficacia e minori effetti collaterali nelle cure. Ma per far questo non ci sono solo le target therapies. La farmacogenetica, che studia la risposta terapeutica e la tossicità ai farmaci in relazione a fattori genetici del singolo individuo, è una delle principali strade per una reale personalizzazione della terapia». Gli oncologi nostrani spostano l’attenzione sui malati e sulle loro famiglie: «Si parla troppo spesso di terapie sofisticatissime e futuribili, tralasciando le necessità quotidiane di chi contro il cancro ci combatte oggi: sostegno psicologico, riabilitazione, cure palliative e terapia del dolore, reinserimento al lavoro e problemi economici, rapporti di coppia e gestione della famiglia, fino alla necessità di un miglioramento della comunicazione fra medico e paziente. Ecco, di tutto questo c’è estremo bisogno oggi».
290 BILIONI DI DOLLARI SPESI NEL 2010 – Solo nel 2010 sono stati registrati 13,3 milioni di nuovi casi di cancro nel mondo e secondo le stime nel 2030 saliranno a 21,5 milioni, con un costo economico di 290 bilioni di dollari nel 2010 e un preventivo di spesa per il 2030 di 458 bilioni di dollari. Cifre impressionanti, rese note nei giorni scorsi durante il vertice delle Nazioni Unite a New York e che hanno portato l’Onu a inserire i tumori fra i temi da affrontare nelle prossime riunioni per trovare soluzioni a quella che è stato definita una «patologia di massa» e un «enorme problema sociale ed economico». «E’ vero che i nuovi farmaci hanno costi elevati, per cui va ovviamente valutato il rapporto costo-beneficio – conclude Marchetti –, ma è altrettanto vero che le target therapies presentano in quest’ottica un chiaro vantaggio: sappiano esattamente in quale categoria di pazienti sono efficaci e quindi non vanno sprecati. Quanto si spende, invece, tentando le varie linee di trattamento negli altri malati, senza sapere purtroppo se la cura sarà utile o meno?». (Vera Martinella

Fonte: Corriere.it – Data: 26.9.2011


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