Farmaci a misura di bambino, efficaci e sicuri

ROMA – A misura di bambino, efficaci e sicuri: i prossimi
dieci anni vedranno una rapida crescita delle sperimentazioni dei farmaci
sui piu’ piccoli, con un investimento da parte dei privati stimato in oltre
due miliardi e mezzo di euro per lo sviluppo di medicinali pediatrici sempre
piu’ mirati. Un percorso di sicurezza e un flusso di risorse che innescheranno
un ‘circolo virtuoso’ con una spinta propulsiva anche per le sperimentazioni
no profit piu’ avanzate, come le terapie geniche, i vaccini a DNA e la biotecnologia.
I dati sulle prospettive della sperimentazione pediatrica, del suo impatto sociale
ed economico, sono emersi nel corso del Clinical Trial Day, la giornata di studi che
ha riunito all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ a Roma i massimi esperti del settore,
provenienti dal mondo scientifico, accademico e dell’industria. Part o
dall’esperienza del Clinical Trial Center, cuore della sperimentazione del Bambino
Gesu’, e’ stato fatto il punto sulle piu’ avanzate e innovative ricerche messe
immediatamente al servizio dell’assistenza dei bambini attraverso un percorso circolare
che – nel piu’ rigoroso rispetto dei valori etici – dal bancone del laboratorio arriva
al letto del paziente trasformando l’intuizione di un ricercatore in una nuova terapia e,
contemporaneamente, dal letto del paziente al bancone del laboratorio, impegnando risorse
e conoscenze per individuare nuove soluzioni terapeutiche partendo dall’evidenza clinica
maturata sul campo. Se fino a qualche anno fa i farmaci venivano testati solo sugli adulti
(in prevalenza di sesso maschile), dal 2007 in Europa per ottenere l’indicazione
pediatrica e l’autorizzazione dell’Agenzia del farmaco europea (Ema) i medicinali devono
aver superato test ad hoc, eseguiti proprio tramite il coinvolgimento dei destinatari,
ovvero i bambini. Cio’ significa che viene riconosciuta formalmente la diversita’ dei
piccoli rispetto agli adulti e la specificita’ delle loro necessita’ sanitarie. Pertanto,
per garantire la sicurezza e l’efficacia di tutti i farmaci usati in pediatria – cosi’
come previsto dal Regolamento Pediatrico Europeo – con le oltre 80 sperimentazioni gia’
in atto (sulle 3 mila attese entro il 2020 nel Vecchio Continente secondo la stima
dell’Agenzia del farmaco europea), il Centro Trial del Bambino Gesu’ sta colmando le
lacune relative alle indicazioni cliniche, ai dosaggi e alle formulazioni dei medicinali
al fine di assicurare l’adeguatezza delle cure rivolte ai piccoli pazienti. Nel corso del
2010, fase iniziale e pilota dell’attivita’ del Centro, e’ stata avviata la sperimentazione
del primo vaccino terapeutico al mondo per bambini infetti da HIV.


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