Nuovo farmaco agnostico: una speranza italiana contro molti tumori

Nuovi farmaci agnostici per tumore pediatrico

Avanti con i farmaci agnostici: nuova speranza per la lotta ai tumori solidi in adolescenti e adulti.

E’ stato scoperto in Italia un farmaco agnostico, cioè senza indicazione d’organo. Vuol dire che il suo bersaglio non è il tipo di tumore bensì un tipo di mutazione che può essere presente in diversi tipi di tumore. 

Le mutazioni che si sono mostrate sensibili al farmaco sono la NTRK e la ROS1 e sono individuabili nei pazienti candidati tramite un test diagnostico. I soggetti più interessati al nuovo trattamento sono adolescenti e adulti con tumore solido localmente avanzato, metastatico oppure nei casi in cui la chirurgia non può intervenire, sempre che il test abbia rilevato la presenza di tali mutazioni.

Il nuovo farmaco, entrectinib il nome della sua molecola, presenta un beneficio clinico nel 70-75% delle persone trattate. Lo afferma Salvatore Siena, Direttore del Niguarda Cancer Center a Milano. “un passo avanti per l’intera oncologia medica e un progresso di tipo farmaceutico, terapeutico e culturale. Sono fiero di sottolineare che questo farmaco vanta radici italiane e che è il Paese stesso a vedere riconosciuta la propria capacità di innovare”.

Farmaco agnostico: i risultati delle sperimentazioni cliniche

Le sperimentazioni cliniche per questo farmaco procedono con successo da qualche anno. Sono state svolte su 74 pazienti adulti e 5 adolescenti che avevano 14 tipi diversi di tumore solido e inoltre su 161 pazienti con tumore al polmone sensibile alla mutazione ROS1. Hanno preso parte alla sperimentazione 150 centri oncologici situati in 15 paesi.

Alla fine della sperimentazione si è potuto osservare riduzione della massa tumorale in oltre il 50% dei pazienti con tumori solidi metastatici, localmente avanzati o positivi alla mutazione NTRK. Uguale riduzione è stata osservata nel  73,4% dei portatori di carcinoma del tumore polmonare avanzato ROS1 positivo.

Farmaco Agnostico: la risposta nei bambini e negli adolescenti

Il farmaco ha ridotto la massa tumorale in tutti e 5 i bambini e adolescenti con fusioni del gene NTRK ottenendo in  due casi una risposta completa.

Ma questi non sono gli unici risultati positivi. Al Congresso annuale ASCO dello scorso giugno a Chicago, punto di incontro mondiale della oncologia, la professoressa Monica Bertagnolli nel presentare lo studio STARTRK-NG, afferma che in base ai risultati sperimentali il farmaco potrebbe rappresentare in assoluto il primo trattamento per i tumori pediatrici basato sulla genetica del tumore piuttosto che sul tipo istologico o sede di insorgenza”

Sperimentazione e ricerca. Milano in prima linea

Il farmaco è frutto della ricerca italiana. Nato nel Centro Ricerche di Nerviano, al suo sviluppo clinico hanno contribuito il Niguarda Cancer Center e l’Istituto Nazionale dei Tumori.

Ne parla così Filippo de Braud, direttore del dipartimento di emato-oncologia dell’Istituto nazionale dei tumori di Milano: “Ha la prerogativa di funzionare bene sia su localizzazione di malattia sistemica ma anche a livello del sistema nervoso centrale che invece è sempre stato uno dei limiti di molti altri farmaci. La durata della risposta al farmaco è particolarmente estesa e alcuni pazienti da noi trattati hanno potuto beneficiare della terapia per diversi anni

Farmaco agnostico: via libera al trattamento

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea del farmaco, tenuto conto anche della sicurezza dello stesso che risulta essere ben tollerato, ha già espresso parere positivo all’uso del farmaco.

 

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