Progressi nella lotta alle malattie del sangue Il trapianto di midollo osseo

In piazza i volontari dell’Associazione Italiana Leucemie. Arriva il via libera a defibrotide, la cura biotech per incrementare le guarigioni dopo infusione di staminali, ora disponibile anche in Italia

Un farmaco hi-tech, defibrotide, migliora la prognosi dopo trapianto di staminali nelle malattie  del sangueUn farmaco hi-tech, defibrotide, migliora la prognosi dopo trapianto di staminali nelle malattie del sangue

Milano, 6 aprile 2014 – Nel campo delle malattie del sangue importanti progressi si sono ottenuti, ma ci sono ancora margini di guarigione da conquistare. Lo spunto di attualità per parlare di linfomi, mieloma e trapianto di staminali viene dalla manifestazione promossa dall’Associazione Italiana contro le Leucemie (www.ail.it) che oggi ha visto il suo clou in quattromila piazze italiane dove sono allestiti i gazebo dei volontari con le Uova di Pasqua. Un impegno a portare avanti la ricerca, un riconoscimento a quanti si sono prodigati in medicina nello specifico campo dell’oncoematologia.

Proprio in questi giorni è mancato Alberto Marmont Du Haut Champ, primario emerito di ematologia dell’ospedale San Martino di Genova, fu il primo ad aver eseguito, nel 1976 in Italia, un trapianto di midollo che cambiò il corso della storia della malattia. Al giorno d’oggi il trapianto di cellule staminali ematopoietiche si esegue come trattamento nei pazienti con tumori maligni del sangue e per alcune rare forme di anemia.

Dal punto di vista scientifico, la notizia del momento è il passo avanti nelle terapie annunciato questa settimana al congresso dell’ European Society for Blood and Marrow Transplantation che si è celebrato a Milano. Parliamo di defibrotide (Defitelio®), molecola già impiegata nella profilassi delle trombosi venose profonde e nella terapia delle tromboflebiti, che si è rivelata in grado di scongiurare la malattia veno occlusiva epatica, grave complicanza (nota con la sigla sVod) nei soggetti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Ad annunciarlo sono Jazz Pharmaceuticals e Gentium.

Defibrotide, interamente frutto della ricerca italiana, è stato distribuito gratuitamente per uso compassionevole ai centri di ematologia italiani e ha ottenuto la patente di farmaco orfano (cioè risolutivo nelle patologie rare) da parte dell’Ema. Recentemente lanciato in Germania e Austria, nel mese di marzo in Italia l’Agenzia del farmaco (AIFA) ne ha deliberato l’inclusione nella lista a totale carico del Servizio sanitario nazionale.

«Defibrotide è il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento di una sindrome potenzialmente letale, e rappresenta una svolta nella pratica clinica – ha dichiarato Bruce C. Cozadd di Jazz Pharmaceuticals – il lancio europeo di questo farmaco rappresenta un passaggio importante nell’integrazione con Gentium, dopo l’acquisizione avvenuta all’inizio di quest’anno, e consolida il nostro obiettivo di fornire terapie altamente differenziate per le necessità dei pazienti in ambito ematologico e oncologico».

La molecola riesce a stoppare le complicanze vascolari del trapianto proteggendo le cellule endoteliali dei vasi sinusoidali del fegato, senza compromettere gli effetti della terapia citotossica, e va somministrata tempestivamente. La sua efficacia è evidenziata dai dati di uno studio multicentrico di fase 3, confermata da un protocollo per la definizione del dosaggio. L’approvazione europea è stata inoltre favorita dai risultati incoraggianti di un registro indipendente statunitense. Il farmaco salvavita risulta generalmente ben tollerato, si sono riportati solo lievi sanguinamenti e calo di pressione, poi superati. In compenso i vantaggi sono enormi se consideriamo che, in presenza di severe complicanze, in assenza di terapia, gli esiti infausti toccano l’80% dei casi.

Alla presentazione di defibrotide sono intervenuti Fabio Ciceri, direttore unità di ematologia e trapianto di midollo al San Raffaele di Milano; Franco Locatelli, direttore di oncoematologia pediatrica e trasfusionale all’Ospedale Bambin Gesù di Roma e Giorgio Mosconi, direttore scientifico di Gentium. Alla conferenza stampa internazionale hanno poi preso la parola Mohamad Mohty, Presidente eletto dell’ European Group for Blood and Marrow Transplantation, Paul Richardson (Harvard Medical School) e Tim Corn (Jazz Pharmaceuticals) . Alessandro Malpelo


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