Tumori rari pediatrici, Locatelli: “grandi progressi grazie alla nuova normativa”

ROMA – L’oncologia pediatrica ha raggiunto oggi un potenziale enorme, e ottime percentuali di successo. “In un futuro molto breve i tumori dei bambini saranno sempre più curabili, – dichiara Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma, in occasione della Giornata mondiale della malattie rare del 28 febbraio 2013 – in media guarisce il 75% dei piccoli pazienti. In alcune malattie, come la leucemia linfoblastica acuta che è anche la più diffusa, le percentuali di guarigione arrivano fino al 90%”.

Si tratta dunque di un momento favorevole per lo sviluppo di nuovi farmaci, grazie soprattutto alla nuova normativa europea sul farmaco che ha snellito le procedure, favorendo l’investimento dell’industria.

La nuova normativa sul farmaco introdotta dalla Commissione europea prevede che per qualsiasi molecola brevettata o in fase di sperimentazione uno strumento innovativo: i Piani di indagine pediatrica (Pip). Dei veri e propri incentivi per far sì che i nuovi farmaci (ma anche quelli già sul mercato) possano essere ricalibrati per l’impiego pediatrico, con l’obbligo di ricerca pediatrica per ogni nuovo farmaco sviluppato per gli adulti con un potenziale uso per i bambini”.

I più, oltre alla proroga semestrale del brevetto, le imprese che otterranno l’Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic), potranno veder allungare di due anni l’esclusiva di dieci anni già prevista per i farmaci pediatrici ‘orfani’. Il testo Ue prevede per le aziende anche una consulenza scientifica gratuita da parte dell’Emea, l’Agenzia europea dei medicinali.

“Tutto questo – sottolinea Locatelli – si sta traducendo già oggi in un maggior numero di sperimentazioni e di possibili efficaci trattamenti all’orizzonte. In più è nato un network di eccellenze nel campo delle malattie pediatriche, il Consorzio Itcc (Innovative Teraphies for Childhood Cancer), che ha come missione quella di sviluppare e validare i trattamenti innovativi nell’ambito dei tumori pediatrici. Oggi conta 43 centri europei, tra questi 6 sono italiani compreso il Bambino Gesu’, e fornisce un contesto al quale le aziende possono rivolgersi per identificare i centri interessati a sviluppare nuove molecole.”

“Una della malattie rare dove abbiamo già dei risultati con alcune nuove molecole è la leucemia linfoblastiche acuta – sottolinea lo specialista – che ogni anno colpisce in Italia 60-70 bambini. Al Bambino Gesù abbiamo allo studio anche un altro anticorpo monoclonale coniugato questa volta ad un chemioterapico che contrasta i linfomi di Hodgkin. Siamo già in una fase avanzata di sperimentazione e la nostra struttura ha il più alto reclutamento al mondo. Infine – conclude – abbiamo un altro farmaco che ci sta ritagliando un spazio importante questa volta non per una forma tumorale, ma in una forma ematologica di neoplasia, in cui le piastrine sono distrutte con un meccanismo immunomediato”.