Tumori infantili: dall’Italia una nuova terapia a basso costo

Una nuova strategia di cura e con pochi effetti collaterali permette di aumentare la sopravvivenza dei piccoli malati di rabdomiosarcoma. Lo dicono i risultati di uno studio coordinato nel nostro paese e presentato a Chicago
di LETIZIA GABAGLIO
L’ONCOLOGIA pediatrica è una delle eccellenze italiane. Come dimostra la presenza di uno studio europeo, coordinato dall’Italia, fra quelli selezionati per essere presentati alla stampa durante il più importante congresso di oncologia a livello mondiale, quello dell’American Society of Cancer Oncology di Chicago. Qui Gianni Bisogno, dell’Università di Padova, ha parlato di una novità importante nel trattamento del rabdomiosarcoma, un tumore raro che può colpire diversi organi, e che si sviluppa principalmente nei bambini, ma che può colpire anche gli adulti
CAMBIO DI STANDARD
I risultati dello studio condotto dal network di oltre 100 centri – il Soft Tissue Sarcoma Study Group – cambiano il modo di trattare questi pazienti, aggiungendo 6 mesi di terapia a basso dosaggio. Una modifica che porta a un vantaggio in termini di sopravvivenza globale pari al 13%. “Si tratta di una terapia che utilizza due farmaci conosciuti e usati da tempo, la ciclofosfamide e la vinorelbina, che il nostro protocollo prevede vengano date ogni giorno a basso dosaggio per 6 mesi dopo le 27 settimane di terapia aggressiva – composta da chemio, radio e chirurgia – che rappresenta il trattamento standard per questa patologia”, ci spiega Bisogno all’Asco. In Europa questo modo di procedere diventerà la routine a partire da domani per i pazienti ad alto rischio, negli Usa invece lo standard prevede ancora 47 settimane di trattamento aggressivo.

. LA MALATTIA
Il rabdomiosarcoma colpisce in Europa circa 320 persone all’anno, fra 60 e 70 in Italia, in maggioranza bambini, tanto che l’età media dei malati è di 4 anni. “E’ caratterizzato da noduli che possono crescere ovunque nel corpo e che spesso vengono sottovalutati dai genitori”, dice ancora Bisogno. “Quando si arriva alla diagnosi è perché i noduli sono cresciuti tanto da spingere sui diversi organi e quindi si sviluppano diversi sintomi”. La terapia standard è aggressiva ma dà buoni risultati se la malattia è scoperta prima che si formino le metastasi. “Con l’aggiunta di questa altra chemioterapia portiamo la sopravvivenza all’86% senza aggiungere effetti collaterali importanti”, spiega Bisogno. L’obiettivo è infatti quello di scongiurare un ritorno della malattia, di fronte al quale gli oncologi non hanno armi per agire. I pazienti ad alto rischio sono definiti sulla base di un punteggio specifico.
. LO STUDIO
Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Città della Speranza di Padova e condotto su 670 pazienti di età compresa fra 0 e 21 anni provenienti da 108 centri di 14 Paesi diversi. “Uno sforzo importante per un tumore raro per il quale è difficile organizzare degli studi, che colpisce una popolazione fragile e che ha testato una terapia a basso costo e ben sopportata sia dai pazienti sia dalle loro famiglie”, conclude l’oncologo.
repubblica.it 5.6.18

Tumori pediatrici: prende il via PARTNER, progetto pilota per registro europeo

Padova, 8 febbraio 2018 – L’Azienda Ospedaliera di Padova, è coordinatore del progetto PARTNER – Paediatric Rare Tumours Network – European Registry – PARTNER, finanziato nell’ambito del 3rd Health Programme dall’Agenzia esecutiva per i consumatori, la salute, l’agricoltura e la sicurezza alimentare (CHAFEA) della Commissione Europea.
Questo importante risultato è stato raggiunto grazie ad un grande lavoro di squadra di tutti i partner europei coinvolti ed al significativo impegno del coordinatore del progetto PARTNER, il prof. Gianni Bisogno, Responsabile Tumori Solidi Oncoematologia Pediatrica – Azienda Ospedaliera/Università di Padova e membro dell’European Reference Network on Paediatric Cancer (ERN PaedCan), e del suo team di ricerca.
Il progetto, con un budget totale di 666,644.24 euro di cui 399.985.00 finanziati dall’UE, si propone, in 36 mesi, di creare un Registro europeo dei tumori rari in età pediatrica di collegamento dei registri nazionali esistenti e non, attraverso il coinvolgimento di 6 centri di ricerca come Associated partners, dislocati in vari Paesi europei (Italia, Austria, Germania, Francia e Polonia) e 18 Collaborating partners (6 Paesi UE, 2 Paesi Extra-UE, 9 Paesi LHEAR e 1 Organizzazione di genitori dei pazienti).
PARTNER rappresenta il pilot plan per la creazione di un registro internazionale che sarà esteso ad altri Paesi UE quali Spagna, Gran Bretagna, Slovenia, Croazia, Lituania. Il valore di questo progetto consiste nella raccolta di informazioni a livello europeo sul trattamento dei tumori rari in età pediatrica. La trasmissione di queste informazioni tra i membri dell’ERN PaedCan genererà nuove raccomandazioni utili all’orientamento nella pratica clinica.
Il primo passo sarà un processo di armonizzazione dei registri nazionali, (identificazione del Very Rare Tumour di interesse, selezione di variabili, utilizzo di definizioni e procedure comuni per la gestione dei dati) e discussioni sulle questioni normative rilevanti per i diversi paesi. PARTNER verrà quindi creato e collegato ai registri esistenti attraverso l’adozione di EUPID, un sistema di tutela della privacy, sicuro e versatile per la registrazione dei pazienti.
PARTNER è stato presentato durante il Kick-off meeting tenutosi presso il Renaissance Brussels Hotel il 2 febbraio 2018 in occasione dell’ERN PaedCan General Assembly.
L’obiettivo di PARTNER, attraverso la creazione di una piattaforma integrata e completa fruibile dal sistema assistenziale sanitario dell’UE, è assicurare un’azione coordinata tra i Paesi UE ed extra-UE che garantisca qualità e uniformità di tutti i processi di cura dei tumori rari in età pediatrica. Il risultato è garantire migliori cure ai pazienti e ridurre le disuguaglianze esistenti nei risultati dei tumori tra gli Stati membri dell’UE.
Il progetto PARTNER è inserito in ERNPaedCan la rete europea di riferimento specializzata nella cura dei tumori rari pediatrici. Essa nasce con l’obiettivo specifico di rendere ampiamente accessibili know how specialistici e trattamenti oncologici salvavita pediatrici attraverso la creazione di una roadmap di centri sanitari rinomati in tutto il mondo per la loro esperienza nel trattamento di neoplasie pediatriche.
ERNPaedCan è composta da 57 soci, fornitori di servizi sanitari provenienti da tutta Europa e rappresentanti i migliori istituti di ricerca. Questi fornitori, soprattutto Oncologi pediatri, cooperano per ridurre le disuguaglianze nella sopravvivenza del cancro infantile fornendo assistenza sanitaria transfrontaliera di alta qualità, accessibile ed economicamente vantaggiosa a bambini e adolescenti con cancro, indipendentemente da dove essi vivono.
ERNPaedCan facilita la vita sia degli operatori sanitari che dei pazienti le cui condizioni richiedono competenze specialistiche e strumenti non ampiamente disponibili a causa dei bassi volumi di casi e della mancanza di risorse.
ERNPaedCan implementa inoltre le tecnologie di eHealth e migliora l’interoperabilità tra le diverse istituzioni (ad esempio, attraverso una rete virtuale oncologica di schede tumorali oncologiche al fine di consentire agli experts di condividere competenze e consigli).
Infine, ERNPaedCan aiuta i giovani pazienti e le loro famiglie a fare scelte consapevoli fornendo informazioni chiare sull’accesso, la qualità, la sicurezza e il rimborso delle cure ricevute in un altro paese dell’UE. Tutto ciò permettere di avere più opzioni di trattamento e meno burocrazia per i giovani pazienti e le loro famiglie.
insalutenews.it 8.2.18

Ricerca sui tumori infantili possibile la diagnosi rapida

Un team padovano ha scoperto il gene che permette l’individuazione e la cura di una forma rara di sarcoma che colpisce i bambini anche molto piccoli
di Elisa Fais
I ricercatori padovani hanno scoperto il gene che permette di diagnosticare una rara forma di tumore che colpisce i bambini molto piccoli. Grazie a questo risultato, i bambini potranno ricevere terapie mirate e adeguate alle loro esigenze. Il rabdomiosarcoma rappresenta il più frequente sarcoma dell’età pediatrica e può colpire anche i bambini sotto l’anno di età. I tumori presenti sin dalla nascita sono difficili da diagnosticare perché rari. Essendo molto aggressivi, sono anche complessi da curare.
Il gruppo di ricercatori padovani, in collaborazione col Memorial Sloan Kettering Hospital di New York, ha identificato uno specifico sottotipo di rabdomiosarcoma infantile che presenta un’alterazione genetica ricorrente che coinvolge il gene Vgll2. Per arrivare alla diagnosi dunque basterà fare un prelievo di cellule o tessuti del piccolo paziente e cercare la presenza del gene Vgll2. Pubblicato sulla prestigiosa rivista “American Journal of Surgical Pathology”, l’importante studio è stato condotto dalla professoressa Rita Alaggio del Dipartimento di Medicina e Anatomia patologica, dal professor Gianni Bisogno e dalla dottoressa Angelica Zin del Dipartimento di Salute della donna e del bambino dell’Università di Padova – Istituto di Ricerca pediatrica Città della Speranza. «Il rabdomiosarcoma, tumore muscolare, è particolarmente aggressivo in età pediatrica anche per la difficoltà di utilizzare chemioterapia e radioterapia, particolarmente tossiche nei bambini molto piccoli», spiega il professor Bisogno, della Clinica di Oncoematologia pediatrica. «Questo fa sì che le possibilità di guarigione di questi bambini siano inferiori rispetto a quelle dei bambini più grandi. L’alterazione genetica che abbiamo identificato isola un tipo di rabdomiosarcoma a cellule allungate che sembra essere biologicamente meno aggressivo rispetto alle altre forme».
Il rabdomiosarcoma è un tumore raro e rappresenta circa il 3,5% di tutti i tumori infantili. Per condurre questo studio sono stati presi in esame cinque casi e fortunatamente tutti hanno avuto una prognosi favorevole. Di questi, ben quattro sono pazienti dell’Oncoematologia pediatrica di Padova. Durante la ricerca è emerso un altro aspetto interessante. È risaputo che da un punto di vista genetico l’uomo e il moscerino della frutta sono simili (circa il 60% delle malattie genetiche conosciute si verificano nel patrimonio genetico del moscerino).
«Il gene Vgll2 si trova anche nella drosofila e interviene nella formazione delle ali dell’insetto», specifica la professoressa Alaggio. «Il ruolo del gene Vgll2 nell’uomo, dunque, apre la strada a ulteriori ricerche per la comprensione del meccanismo di sviluppo di queste neoplasie congenite».

ilmattinodipadova 20.2.16