Monza guida uno studio internazionale per guarire dalla leucemia LLA Ph+

Leucemia Linfoblastica Acuta positiva (LLA ph+): a Monza uno studio internazionale

Il trial clinico ha riguardato 155 pazienti, di età compresa tra 1 e 18 anni affetti da una particolare forma di leucemia legata ad una mutazione del cromosoma 22, detto Philadelphia.

Da gennaio 2010 fino a dicembre 2014, ha coinvolto 78 centri e 11 gruppi di studio a livello internazionale.  E’ stato pubblicato sulla rivista scientifica Lancet Haematology.

Lo studio clinico ha dimostrato che la somministrazione di un farmaco inibitore di crescita tumorale sin dalle prime fasi di trattamento con chemioterapia permette la remissione della malattia nella totalità dei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia positiva (LLA Ph +).

Evitare il trapianto 

Sino a pochi anni fa, il trattamento prevedeva il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (non sempre possibile perché dipendente dalla disponibilità di un donatore compatibile), che pur portando alla guarigione due pazienti su tre, comporta un rischio di complicanze a breve e lungo termine, anche gravi.

Questo studio dimostra che il trapianto si può evitare nella maggior parte dei pazienti mantenendo una buona prognosi della malattia (la sopravvivenza si attesta intorno al 70% a cinque anni).

Ciò nonostante, la recidiva è ancora possibile in una ridotta percentuale di pazienti (26%), per i quali si ricorre ad un secondo ciclo di chemioterapia seguita da trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

I risultati ottenuti evidenziano la necessità di proseguire in questa direzione per verificare nuove strategie terapeutiche ancora più efficaci in modo da ridurre ulteriormente l’ipotesi di trapianto.

Il commento di Andrea Biondi

“Data la rarità di questa forma di leucemia, solo l’impegno comune di studi cooperativi internazionali possono produrre le evidenze scientifiche necessarie per il miglioramento delle conoscenze della malattia e del suo trattamento – ha commentato Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma che ha coordinato lo studio e primo autore dello stesso.

L’articolo dal Giornale di Monza

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Tumori, cellule con Dna modificato: al via test nel 2017 per applicare terapie su pazienti pediatrici

Arriva dalle terapie con cellule immunitarie geneticamente modificate una nuova possibile arma nella lotta ai tumori del sangue, la cui efficacia verrà sperimentata in Italia. Lo prevede un accordo che sancisce la collaborazione tra l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Bellicum Pharmaceuticals, azienda che ha messo a punto l’interruttore di sicurezza CaspaCIDe, un ‘gene suicida’ progettato per ridurre o eliminare le cellule in presenza di effetti collaterali.

Nel dettaglio, l’accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il ‘gene suicida’, per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19. In base all’accordo, l’azienda finanzierà la produzione e manterrà i diritti per la commercializzazione, il Bambino Gesù manterrà invece i diritti a scopo di ricerca. Ovvero effettuerà studi clinici, a partire dal 2017, per l’applicazione di queste terapie in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma. “La combinazione tra l’innovativa tecnologia dell’interruttore di sicurezza messo a punto da Bellicum e la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione di cellule secondo le norme della Good Manufacturing Practice – commenta Mariella Enoc, presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – rende questa partnership ideale per l’avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo”. L’accordo è stato siglato dopo il risultati della prima sperimentazione congiunta per testare l’efficacia di dell’interruttore CaspaCiDe per controllare gli effetti indesiderati conseguenti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile.

ilfattoquotidiano.it   2/11/16

Scoperte cliniche offrono nuova speranza ai giovani malati di cancro

Un progetto dell’UE ha compiuto notevoli progressi nel trattamento di una forma comune di leucemia infantile, salvando potenzialmente migliaia di giovani vite.

I ricercatori hanno sviluppato nuovi test che potrebbero migliorare la diagnosi e il trattamento di una forma comune di leucemia infantile. Monitorando le strutture particolari del sangue rilasciate dalle cellule cancerose della leucemia linfoblastica acuta, gli scienziati ritengono di poter tracciare e curare meglio la malattia, salvando vite e utilizzando le risorse mediche in modo più efficiente.
Il fatto che rende questa scoperta così interessante è che, fino a poco tempo fa, queste strutture particolari – vescicole extracellulari – erano ritenute residui secondari. Tuttavia, il progetto INTREALL ha scoperto che le cellule leucemiche cancerose non solo producono, ma inviano tali strutture in tutte le parti del corpo attraverso il sangue.
Questa scoperta apre la strada a due nuovi filoni di ricerca sul trattamento della leucemia linfoblastica acuta (ALL): la possibilità di monitorare il progresso della malattia tracciando tali strutture e quella di migliorare la somministrazione di farmaci combinandoli con le vescicole. Il team spera inoltre che le vescicole possano fornire informazioni specifiche sui tumori, aiutando i medici a fornire cure personalizzate in futuro.
L’ALL è un tumore maligno caratterizzato dalla sovrapproduzione di leucociti, che colpisce soprattutto i bambini con esito infausto in alcuni pazienti. È la patologia maligna più comune nell’infanzia e colpisce quattro su 100 000 bambini ogni anno in Europa. Negli ultimi quattro decenni il tasso di sopravvivenza è aumentato da meno del 20 % a oltre l’80 %.
Sfortunatamente, le ricadute rimangono la principale causa di mortalità nel cancro infantile. Circa il 15-20 % dei pazienti hanno una ricaduta della malattia. Le ricadute sono attualmente trattate con chemioterapia intensiva e trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Molti di questi farmaci hanno effetti collaterali tossici e gli interventi chirurgici invasivi possono essere dolorosi e fastidiosi per i giovani pazienti.
Il progetto INTREALL ha quindi cercato di riunire gli esperti europei di tumori infantili, al fine di studiare nuove terapie innovative e agevolare la sperimentazione clinica sulle ALL più grande del mondo. Il progetto è riuscito a integrare 300 ospedali europei, nonché piccole e medie imprese (PMI) innovative nel campo delle biotecnologie e TI. Inoltre, ha favorito collegamenti con le relative reti di oncologia pediatrica, sviluppo farmacologico e organizzazioni dei genitori.
In effetti, l’integrazione dei genitori nella progettazione, pianificazione ed esecuzione di queste sperimentazioni cliniche è stato un fattore essenziale per garantire un’ampia accettazione e conformità dello studio. Data la rarità della malattia, solo un’ampia cooperazione internazionale avrebbe permesso di reclutare pazienti a sufficienza per compiere uno studio efficace, sottolineando ancora una volta l’importanza della ricerca paneuropea.
Questi studi hanno fornito un’opportunità senza precedenti per fare nuove scoperte – come il ruolo delle vescicole extracellulari – e verificare l’efficacia di nuovi farmaci promettenti e nuove opzioni di trattamento, che potrebbero portare al trattamento personalizzato di tutti i pazienti con ALL. Inoltre, i risultati di queste sperimentazioni accurate serviranno come punto di riferimento per le future strategie di trattamento e per il monitoraggio del progresso delle terapie.
La conclusione del progetto quinquennale INTREALL è prevista per la fine di settembre 2016.
Per ulteriori informazioni, consultare:
Sito web del progetto INTREALL
http://cordis.europa.eu 3.9.16