Farmaci pediatrici: in Europa migliora la ricerca, ma è troppo poco e non finalizzata

di Maurizio Bonati e Silvio Garattini (IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Milano)
È stato presentato ieri al Parlamento Europeo e al Consiglio d’Europa il Rapporto sui primi risultati ottenuti nei 10 anni dall’entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini.
I risultati sono positivi:?dal 2007 al 2016 la percentuale di bambini partecipanti a sperimentazioni cliniche è considerevolmente aumentata, 8,3 vs 12,4%. Eppure, molti dei farmaci presenti sul mercato sono ancora privi di autorizzazione per l’uso specifico per i bambini e gli adolescenti: le conoscenze si basano sui risultati di sperimentazioni cliniche condotte con gli adulti e non specifiche con i bambini e gli adolescenti. Ne consegue che frequentemente i bambini e gli adolescenti ricevono ancora prescrizioni di farmaci studiati e sperimentati solo per gli adulti.
Il Rapporto documenta che per alcune aree quali la reumatologia, o per alcune malattie quali quelle infettive o cardiovascolari, la nuova regolamentazione ha ottenuto risultati positivi per lo sviluppo di farmaci dedicati anche ai bambini (oltre la metà di tutti i piani di ricerca pediatrica – Paediatric Investigation Plans, PICs). Per altre aree quali l’oncologia o per le malattie rare questo strumento è risultato inefficace. Sono 7 i PICs conclusi in un decennio in oncologia pediatrica a fronte di 681 per l’adulto come il registro europeo dei clinical trials documenta.
L’interesse della ricerca industriale è stato selettivo investendo solo in quei settori in cui gli interessi dei produttori e i bisogni dei pazienti si sono sovrapposti sia per gli adulti che per i bambini. Un ulteriore esempio della mancanza di una ricerca indipendente europea e nazionale che operi negli interessi dei cittadini-pazienti e non sia condizionata dagli interessi del mercato.
Considerazione che rimanda anche al fatto che nell’intero Rapporto non si citino alcune aree di bisogni terapeutici negletti quale per esempio quella dei disturbi mentali dell’età evolutiva. Un’area ancora dimenticata dove gli psicofarmaci, per quanto poco utilizzati in età evolutiva, in particolar modo in Italia, lo sono troppo spesso in modo inappropriato o fuori dalle indicazioni per cui sono stati messi in commercio (off-label).
Trasparenza, indipendenza, finanziamento adeguato e mantenuto nel tempo sono gli elementi essenziali affinché, a partire dai momenti decisionali sino alla produzione dei risultati e alla loro applicazione nella pratica, la ricerca farmacologica risponda ai bisogni di salute delle persone, piccole e grandi. Il Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini era nato per indirizzare, stimolare, forzare l’industria in questa direzione. Purtroppo i risultati sono modesti indicando che forse l’intera iniziativa andrebbe rivista e aggiornata.
Quindi, nonostante i risultati raggiunti (1000 protocolli di sperimentazioni cliniche pediatriche in Europa in un decennio di cui 131 già concluse), c’è ancora molto da fare per rendere la terapia farmacologica per i bambini in Europa e in Italia più efficace e sicura.
ilsole24ore.com 27.10.17

La Via (AP-PPE): “Medicinali pediatrici: il PE chiede la revisione delle norme per ottenere benefici salvavita”

Il cancro è la prima causa di morte per malattia nei bambini di età superiore ad un anno: necessario incentivare la ricerca.

Intervenire efficacemente per migliorare il regolamento sui medicinali pediatrici: oggi è stata approvata con 47 voti a favore 5 contrari e 1 astenuto, un’interrogazione orale della Commissione Envi del Parlamento europeo, che chiede alla Commissione europea come intende colmare le lacune del regolamento, accompagnata dalla risoluzione oggi discussa, con cui si chiede di procedere ad una modifica dello stesso, adattandolo alle nuove esigenze in campo medico.

“Nonostante gli importanti progressi, come dimostra il numero crescente di progetti di ricerca e sperimentazioni cliniche – commenta Giovanni La Via (Ap\Ppe), Presidente della commissione Ambiente, Sanità pubblica, Sicurezza alimentare – c’è ancora molto da fare per ottimizzare il regolamento, specie – dice La Via – in oncologia pediatrica e neonatologia”. Bastino questi dati. “Il cancro  – ricorda l’eurodeputato – rimane la prima causa di morte per malattia nei bambini di età superiore a un anno,  e ogni anno 6000 giovani muoiono di cancro in Europa. Inoltre meno del 10 % dei bambini con una recidiva incurabile potenzialmente letale ha accesso a nuovi farmaci sperimentali in studi clinici”.

“Il regolamento sui medicinali per uso pediatrico ha prodotto molti effetti positivi, ma dopo 10 anni è necessario apportare delle modifiche, soprattutto per quanto riguarda l’oncologia pediatrica. Oggi non sono previsti incentivi finanziari alle aziende per stimolare la ricerca per i tumori infantili, e i piani di indagine sono approvati troppo tardi perché si concentrano sulla rara comparsa di un cancro dell’adulto in un bambino, piuttosto che sull’impiego potenzialmente più ampio del nuovo farmaco in altri tumori infantili pertinenti”.

“Problemi che riguardano purtroppo i bambini e le famiglie che vivono accanto a loro la malattia, ed è nostro dovere agire per ottenere progressi tangibili “.

Il Regolamento, entrato in vigore nel 2007, è stato oggetto di una relazione sulla sua implementazione, adottata nel 2013 dalla Commissione europea, da cui emergono pregi ma anche lacune.

“Ci sono stati dei benefici importanti ma possiamo fare di più, attraverso la modifica auspicata, con azioni mirate e strategiche, che facciano leva soprattutto sulla tempestività dei piani di indagine pediatrica e sugli incentivi alla ricerca- conclude l’eurodeputato siciliano- per ottenere benefici salvavita per i bambini, tenendo ben conto delle loro peculiarità rispetto agli adulti, sia sul piano dello sviluppo fisiologico che psicologico. Continueremo questa battaglia nei prossimi mesi, sono al voto finale in plenaria”.

lavocedellisola.it  9.11.16