Tumori infantili: dall’Italia una nuova terapia a basso costo

Una nuova strategia di cura e con pochi effetti collaterali permette di aumentare la sopravvivenza dei piccoli malati di rabdomiosarcoma. Lo dicono i risultati di uno studio coordinato nel nostro paese e presentato a Chicago
di LETIZIA GABAGLIO
L’ONCOLOGIA pediatrica è una delle eccellenze italiane. Come dimostra la presenza di uno studio europeo, coordinato dall’Italia, fra quelli selezionati per essere presentati alla stampa durante il più importante congresso di oncologia a livello mondiale, quello dell’American Society of Cancer Oncology di Chicago. Qui Gianni Bisogno, dell’Università di Padova, ha parlato di una novità importante nel trattamento del rabdomiosarcoma, un tumore raro che può colpire diversi organi, e che si sviluppa principalmente nei bambini, ma che può colpire anche gli adulti
CAMBIO DI STANDARD
I risultati dello studio condotto dal network di oltre 100 centri – il Soft Tissue Sarcoma Study Group – cambiano il modo di trattare questi pazienti, aggiungendo 6 mesi di terapia a basso dosaggio. Una modifica che porta a un vantaggio in termini di sopravvivenza globale pari al 13%. “Si tratta di una terapia che utilizza due farmaci conosciuti e usati da tempo, la ciclofosfamide e la vinorelbina, che il nostro protocollo prevede vengano date ogni giorno a basso dosaggio per 6 mesi dopo le 27 settimane di terapia aggressiva – composta da chemio, radio e chirurgia – che rappresenta il trattamento standard per questa patologia”, ci spiega Bisogno all’Asco. In Europa questo modo di procedere diventerà la routine a partire da domani per i pazienti ad alto rischio, negli Usa invece lo standard prevede ancora 47 settimane di trattamento aggressivo.

. LA MALATTIA
Il rabdomiosarcoma colpisce in Europa circa 320 persone all’anno, fra 60 e 70 in Italia, in maggioranza bambini, tanto che l’età media dei malati è di 4 anni. “E’ caratterizzato da noduli che possono crescere ovunque nel corpo e che spesso vengono sottovalutati dai genitori”, dice ancora Bisogno. “Quando si arriva alla diagnosi è perché i noduli sono cresciuti tanto da spingere sui diversi organi e quindi si sviluppano diversi sintomi”. La terapia standard è aggressiva ma dà buoni risultati se la malattia è scoperta prima che si formino le metastasi. “Con l’aggiunta di questa altra chemioterapia portiamo la sopravvivenza all’86% senza aggiungere effetti collaterali importanti”, spiega Bisogno. L’obiettivo è infatti quello di scongiurare un ritorno della malattia, di fronte al quale gli oncologi non hanno armi per agire. I pazienti ad alto rischio sono definiti sulla base di un punteggio specifico.
. LO STUDIO
Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Città della Speranza di Padova e condotto su 670 pazienti di età compresa fra 0 e 21 anni provenienti da 108 centri di 14 Paesi diversi. “Uno sforzo importante per un tumore raro per il quale è difficile organizzare degli studi, che colpisce una popolazione fragile e che ha testato una terapia a basso costo e ben sopportata sia dai pazienti sia dalle loro famiglie”, conclude l’oncologo.
repubblica.it 5.6.18

Scoperta la causa di un raro tumore muscolare pediatrico

Messa a segno una scoperta importante nell’oncologia pediatrica: e’ stata individuata la causa di un raro ma mortale tumore infantile, il rabdomiosarcoma (RMS) che attacca i muscoli e che oggi e’ difficilmente curabile. Reso noto sulla rivista Cancer Cell, si tratta del risultato e’ frutto di una collaborazione di oncologi pediatri della Harvard University di Boston, Institute of Cancer Research a Londra, Istituto svizzero di Bioinformatica, e University of Aberdeen. Secondo quanto riferito da uno degli autori, Annie Tremblay (Harvard), alla base di questo tumore vi e’ una proteina, YAP, che diviene iperattiva e fa proliferare le cellule staminali del muscolo impedendo loro di trasformarsi in normale fibra muscolare. Il rabdomiosarcoma, come la maggior parte dei tumori infantili, e’ molto raro ma difficilmente curabile. I farmaci oggi disponibili, peraltro, lasciano sul bambino segni per tutta la vita, come problemi di vista e mobilita’, deficit della crescita e molto altro. Trovare una cura mirata contro questo tumore e’ dunque l’obiettivo di tanti oncologi pediatri. Lo studio internazionale che promette passi avanti in questo senso e’ durato tre anni ed ha portato a Yap. Questa molecola normalmente fa proliferare in modo controllato le staminali del muscolo per poi ‘spegnersi’ in modo che tali cellule maturino e formino i fasci muscolari. Nel tumore, che puo’ aggredire tutti i muscoli del corpo, Yap e’ iperattiva per cui le staminali si moltiplicano a dismisura e non si trasformano in muscolo. Trovare una sostanza che blocchi Yap a livello locale nei muscoli interessati dal cancro e’ dunque adesso il prossimo obiettivo degli oncologi. Un simile trattamento potrebbe essere molto meno tossico per i pazienti.