Tumori: la ricerca vien dal mare, caccia a nuove armi contro il cancro dei bimbi.

Il sarcoma di Ewing – tumore raro che colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 – passa inizialmente inosservato, rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari delle ossa. Il sarcoma di Ewing – tumore raro che colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 – passa inizialmente inosservato, anche allo sguardo attento di mamma e papà. I suoi sintomi si possono confondere con i postumi di una caduta, ma quando dolore e infiammazione non guariscono in tempi ragionevoli devono scattare un’analisi approfondita e indagini più mirate. Ed è allora che arriva la diagnosi, una fitta al cuore che sperimentano le famiglie di un centinaio di pazienti ogni anno. Il Sarcoma di Ewing rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari delle ossa: il dolore è il sintomo principale e come altri è molto aspecifico (febbre, stanchezza o perdita di peso). Talvolta il tumore può essere disseminato in altri organi lontani e, in caso di micrometastasi, anche in maniera così piccola da risultare invisibile agli esami.
Dal mare arriva l’ispirazione alla ricerca che sta esplorando una potenziale arma per combattere questa neoplasia. Si chiama lurbinectedina e mima molti composti naturali di origine marina. I dati di uno studio sperimentale internazionale su questo nuovo agente terapeutico (Pm1183) che blocca la trascrizione e induce rotture del doppio filamento del Dna, portando alla morte della cellula malata, sono stati presentati al Congresso degli oncologi americani dell’Asco (American Society of Clinical oncology). La ricerca ha coinvolto un centro italiano, l’Istituto ortopedico Rizzoli di Bologna, con l’Università del Texas, l’Anderson Cancer Center di Houston in Texas, il Sarcoma Oncology Center di Santa Monica in California, l’Università del Colorado a Denver, l’Hospital Vall D’Hebron di Barcellona, l’ospedale universitario Sanchinarro di Madrid e l’Istituto Jules Bordet di Bruxelles.
La sperimentazione multicentrica e in fase II ha coinvolto 28 pazienti con un’età media di 33 anni e mostrato una stabilizzazione della malattia nel 42,8% dei casi anche superiore ai 4 mesi. Gli eventi avversi più comuni sono stati correlati a mielosoppressione (neutropenia, trombocitopenia) ma non ci sono stati ritiri o morti a causa di tossicità: ‘‘La lurbinectedina come singolo agente ha mostrato attività in punti pretrattati con Sarcoma di Ewing avanzato, tollerabilità e un profilo di sicurezza accettabile – affermano i ricercatori – La mielotossicità era ben controllata con aggiustamenti della dose”.
meteoweb.it 3.6.18

Farmaci pediatrici: in Europa migliora la ricerca, ma è troppo poco e non finalizzata

di Maurizio Bonati e Silvio Garattini (IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, Milano)
È stato presentato ieri al Parlamento Europeo e al Consiglio d’Europa il Rapporto sui primi risultati ottenuti nei 10 anni dall’entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini.
I risultati sono positivi:?dal 2007 al 2016 la percentuale di bambini partecipanti a sperimentazioni cliniche è considerevolmente aumentata, 8,3 vs 12,4%. Eppure, molti dei farmaci presenti sul mercato sono ancora privi di autorizzazione per l’uso specifico per i bambini e gli adolescenti: le conoscenze si basano sui risultati di sperimentazioni cliniche condotte con gli adulti e non specifiche con i bambini e gli adolescenti. Ne consegue che frequentemente i bambini e gli adolescenti ricevono ancora prescrizioni di farmaci studiati e sperimentati solo per gli adulti.
Il Rapporto documenta che per alcune aree quali la reumatologia, o per alcune malattie quali quelle infettive o cardiovascolari, la nuova regolamentazione ha ottenuto risultati positivi per lo sviluppo di farmaci dedicati anche ai bambini (oltre la metà di tutti i piani di ricerca pediatrica – Paediatric Investigation Plans, PICs). Per altre aree quali l’oncologia o per le malattie rare questo strumento è risultato inefficace. Sono 7 i PICs conclusi in un decennio in oncologia pediatrica a fronte di 681 per l’adulto come il registro europeo dei clinical trials documenta.
L’interesse della ricerca industriale è stato selettivo investendo solo in quei settori in cui gli interessi dei produttori e i bisogni dei pazienti si sono sovrapposti sia per gli adulti che per i bambini. Un ulteriore esempio della mancanza di una ricerca indipendente europea e nazionale che operi negli interessi dei cittadini-pazienti e non sia condizionata dagli interessi del mercato.
Considerazione che rimanda anche al fatto che nell’intero Rapporto non si citino alcune aree di bisogni terapeutici negletti quale per esempio quella dei disturbi mentali dell’età evolutiva. Un’area ancora dimenticata dove gli psicofarmaci, per quanto poco utilizzati in età evolutiva, in particolar modo in Italia, lo sono troppo spesso in modo inappropriato o fuori dalle indicazioni per cui sono stati messi in commercio (off-label).
Trasparenza, indipendenza, finanziamento adeguato e mantenuto nel tempo sono gli elementi essenziali affinché, a partire dai momenti decisionali sino alla produzione dei risultati e alla loro applicazione nella pratica, la ricerca farmacologica risponda ai bisogni di salute delle persone, piccole e grandi. Il Regolamento Europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini era nato per indirizzare, stimolare, forzare l’industria in questa direzione. Purtroppo i risultati sono modesti indicando che forse l’intera iniziativa andrebbe rivista e aggiornata.
Quindi, nonostante i risultati raggiunti (1000 protocolli di sperimentazioni cliniche pediatriche in Europa in un decennio di cui 131 già concluse), c’è ancora molto da fare per rendere la terapia farmacologica per i bambini in Europa e in Italia più efficace e sicura.
ilsole24ore.com 27.10.17

Tumori rari pediatrici, Locatelli: “grandi progressi grazie alla nuova normativa”

ROMA – L’oncologia pediatrica ha raggiunto oggi un potenziale enorme, e ottime percentuali di successo. “In un futuro molto breve i tumori dei bambini saranno sempre più curabili, – dichiara Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica del Bambino Gesù di Roma, in occasione della Giornata mondiale della malattie rare del 28 febbraio 2013 – in media guarisce il 75% dei piccoli pazienti. In alcune malattie, come la leucemia linfoblastica acuta che è anche la più diffusa, le percentuali di guarigione arrivano fino al 90%”.

Si tratta dunque di un momento favorevole per lo sviluppo di nuovi farmaci, grazie soprattutto alla nuova normativa europea sul farmaco che ha snellito le procedure, favorendo l’investimento dell’industria.

La nuova normativa sul farmaco introdotta dalla Commissione europea prevede che per qualsiasi molecola brevettata o in fase di sperimentazione uno strumento innovativo: i Piani di indagine pediatrica (Pip). Dei veri e propri incentivi per far sì che i nuovi farmaci (ma anche quelli già sul mercato) possano essere ricalibrati per l’impiego pediatrico, con l’obbligo di ricerca pediatrica per ogni nuovo farmaco sviluppato per gli adulti con un potenziale uso per i bambini”.

I più, oltre alla proroga semestrale del brevetto, le imprese che otterranno l’Autorizzazione all’immissione in commercio (Aic), potranno veder allungare di due anni l’esclusiva di dieci anni già prevista per i farmaci pediatrici ‘orfani’. Il testo Ue prevede per le aziende anche una consulenza scientifica gratuita da parte dell’Emea, l’Agenzia europea dei medicinali.

“Tutto questo – sottolinea Locatelli – si sta traducendo già oggi in un maggior numero di sperimentazioni e di possibili efficaci trattamenti all’orizzonte. In più è nato un network di eccellenze nel campo delle malattie pediatriche, il Consorzio Itcc (Innovative Teraphies for Childhood Cancer), che ha come missione quella di sviluppare e validare i trattamenti innovativi nell’ambito dei tumori pediatrici. Oggi conta 43 centri europei, tra questi 6 sono italiani compreso il Bambino Gesu’, e fornisce un contesto al quale le aziende possono rivolgersi per identificare i centri interessati a sviluppare nuove molecole.”

“Una della malattie rare dove abbiamo già dei risultati con alcune nuove molecole è la leucemia linfoblastiche acuta – sottolinea lo specialista – che ogni anno colpisce in Italia 60-70 bambini. Al Bambino Gesù abbiamo allo studio anche un altro anticorpo monoclonale coniugato questa volta ad un chemioterapico che contrasta i linfomi di Hodgkin. Siamo già in una fase avanzata di sperimentazione e la nostra struttura ha il più alto reclutamento al mondo. Infine – conclude – abbiamo un altro farmaco che ci sta ritagliando un spazio importante questa volta non per una forma tumorale, ma in una forma ematologica di neoplasia, in cui le piastrine sono distrutte con un meccanismo immunomediato”.