Piccoli malati, grandi terapie

La Fondazione Veronesi, con il progetto Gold for Kids, sostiene studi clinici e nuove cure per i bambini malati di tumore. E ognuno può contribuire
Dovrebbero avere un’infanzia serena, come tutti i bambini del mondo, e il futuro davanti. A negare tutto ciò a circa 450 bambini all’anno (così dicono le cifre, in Italia) è il tumore cerebrale, la seconda neoplasia pediatrica dopo le leucemie, e il 20-25 per cento di tutti i tumori infantili.
A loro pensa la Fondazione Umberto Veronesi con il progetto Gold for Kids (nato nel 2014, in sinergia con Aieop, l’Associazione italiana di ematologia e oncologia pediatrica), dedicato alle terapie per i bambini malati di tumore: quest’anno la Fondazione ha preso come impegno quello di sostenere tre diverse sperimentazioni internazionali condotte all’Istituto dei tumori di Milano.
Il primo studio clinico riguarda le cure per il medullo-blastoma, il tumore maligno cerebrale più comune dell’età pediatrica; prevede 15 pazienti all’anno tra i 3 e i 22 anni, e durerà sei anni. Il secondo trial punta su una forma aggressiva e con metastasi di questo cancro, coinvolgerà 15-20 fra i 3 e i 22 anni e avrà la stessa durata. Il terzo studio clinico, su 20 pazienti l’anno da zero a 22 anni colpiti da un altro tumore cerebrale, l’ependimoma, ha come obiettivo migliorare l’accuratezza della diagnosi e le strategie terapeutiche.
Il sostegno finanziario per queste sperimentazioni è importante: significa che i piccoli pazienti potranno avvalersi delle migliori terapie disponibili, in base ai più elevati standard internazionali. Nel 2014 e 2015, per fare un esempio, la Fondazione Veronesi ha ricavato, grazie alla generosità di molti, 430 mila euro, spesi per supportare cure e studi nella leucemia mieloide acuta e nel linfoma di Hodgkin.
Nei giorni scorsi, in occasione dell’annuale cena di charity a Palazzo Parigi di Milano, dedicata al progetto Gold for Kids, la Fondazione è riuscita a raccogliere oltre 30 mila euro grazie ad una asta di disegni dei bambini e adolescenti ricoverati nei reparti di oncologia pediatrica.
Per sostenere il progetto si può donare e trovare maggiori informazioni sul sito www.goldforkids.fondazioneveronesi.it
Vale la pena ricordare che solo quest’anno la Fondazione, grazie al 5×1000 e alle donazioni, ha sostenuto 165 ricercatori di eccellente livello (in vari ambiti: oncologia, neuroscienze, malattie cardiovascolari, nutrigenomica e prevenzione) e quattro progetti di ricerca in corso dal 2014.

fonte Panorama data 21.6.16

Servono più sperimentazioni per i ragazzi malati di tumore

Limiti di età troppo rigidi fanno sì che gli studi sui farmaci sperimentali siano dedicati a bambini o adulti. Così teenager e giovani adulti finiscono nel «vuoto»

di Vera Martinella

I limiti d’età per l’accesso alle trials clinici devono essere più flessibili per poter consentire anche ai teenager con tumore di aver accesso ai farmaci in sperimentazione. Lo sostiene uno studio pubblicato su Lancet Oncology dai ricercatori britannici del National Cancer Research Institute, che hanno analizzato i dati relativi a bambini e ragazzi (fino ai 24 anni) del Regno Unito che hanno preso parte a un protocollo sperimentale fra il 2005 e il 2010.

«La mancata partecipazione di adolescenti e giovani adulti ai trials clinici è un problema riconosciuto a livello internazionale e potrebbe essere in parte la causa per cui la sopravvivenza dei giovani pazienti con tumore non è migliorata negli ultimi anni come quella di adulti e bambini» scrivono gli autori dello studio, guidati da Lora Fern, responsabile del gruppo di lavoro sui giovani adulti al National Cancer Research Institute inglese. Sono poche le ricerche finora dedicate a questo argomento, ma verificando le informazioni relative al campione preso in esame è emerso che, se i criteri d’età per l’ingresso a un trial sono elastici, sale il numero di bambini e ragazzi che vengono arruolati. In particolare, negli anni considerati, è salita del 13 per cento la percentuale di partecipanti adolescenti (15-19 anni, passando dal 24 al 37 per cento), del 5 per cento quella dei 20-24enni (salita dal 13 al 18 per cento dei malati) e del 6 per cento quella dei piccoli pazienti fino ai 14 anni (cresciuta dal 52 al 58 per cento). Questo grazie all’apertura di trial con maggiore duttilità sull’età dei partecipanti e a una migliore informazione di oncologi e pazienti, resi più consapevoli dell’importanza di avere accesso ai nuovi farmaci.

Gap fra adulti e bambini

«Risulta chiaro dai numeri – dice Fern – che troppi ragazzi finiscono nel vuoto che si viene a creare tra le sperimentazioni dedicate ai bambini e quelle pensate per gli adulti. Sensibilizzando medici e ricercatori ai bisogni dei giovani malati è stato possibile disegnare trials specifici che tengano conto del fatto scientifico che la biologia dei tumori in quella fascia d’età è particolare, diversa, non appartiene agli altri due gruppi. Per cui serve studiare farmaci e dosaggi mirati». In Italia ogni anno sono circa un migliaio i ragazzi fra i 15 e i 19 anni che scoprono di avere un tumore. Nella stragrande maggioranza dei casi si tratta di una neoplasia che colpisce il sangue (per lo più leucemia), le ossa o i tessuti molli dell’organismo (sarcoma) e il cervello. Ad oggi circa il 70 per cento degli adolescenti guarisce e nella stragrande maggioranza dei casi può avere una vita normale, del tutto simile a quella di un coetaneo che non ha mai dovuto affrontare il cancro. «La situazione descritta da Lorna Fern nel Regno Unito è simile a quella che si osserva in Italia, ma le cose sono cambiate in questi ultimi anni – commenta Andrea Ferrari, oncologo pediatra responsabile del Progetto Giovani dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e fondatore di SIAMO, Società Italiana Adolescenti con Malattie Onco-ematologiche, progetto su base nazionale che vuole occuparsi delle peculiarità dei pazienti adolescenti malati di tumore -. Occorre migliorare l’accesso alle cure e quindi le probabilità di guarigione, ma anche pensare a programmi dedicati per pazienti speciali che richiedono attenzioni special. SIAMO vuole cambiare la situazione degli adolescenti in Italia: le associazioni scientifiche nazionali di oncologia pediatrica e oncologia dell’adulto si sono messe insieme per rappresentare il riferimento per questi giovani pazienti, con l’obiettivo concreto di creare una rete di selezionati centri dedicati distribuiti sul territorio nazionale».

Vive di più chi partecipa alle sperimentazioni

Essere arruolati in uno studio clinico offre grandi vantaggi, perché si è seguiti in centri che hanno esperienza

MILANO – Poter partecipare a una sperimentazione per i giovani pazienti a cui viene diagnosticato un tumore è un’importante opportunità perché offre spesso maggiori probabilità di guarire. In questo modo, infatti, si ottengono le cure migliori a disposizione e si viene seguiti da équipe specializzate in malattie spesso molto rare, com’è il caso di molte forme di cancro che si sviluppano in bambini e adolescenti. Gli oncologi ne erano già convinti, ma uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Annals of Oncologyfornisce i numeri che documentano quanto sia fondamentale, nell’ottica della guarigione e della sopravvivenza dei malati, l’avere accesso a un protocollo clinico.

LO STUDIO – Secondo i dati raccolti dai ricercatori britannici del Children’s Cancer Study Group (una rete di centri specialistici nata nel 1977) fra il 1978 e il 2005 la sopravvivenza dei piccoli affetti da tumore in età pediatrica in Inghilterra risulta essere aumentata grazie crescente numero di casi arruolati in protocolli. Secondo quanto riportato da Charles Stiller, autore dell’analisi e direttore del Childhood Cancer Research Group dell’Università di Oxford, oggi sono attivi protocolli di studio per circa i due terzi delle patologie neoplastiche pediatriche e circa il 90 per cento dei casi eleggibili entrano attualmente in questi protocolli. Questo sistema, spiegano gli studiosi inglesi, ha portato ad un miglioramento della prognosi e ha agevolato la nascita di unità ospedaliere specializzate in oncologia pediatrica. A tal proposito i ricercatori citano ad esempio il caso dell’epatoblastoma, un tumore raro con appena 20 casi all’anno attesi in Inghilterra, 13 in Italia, dove solo grazie ad uno studio clinico internazionale è stato possibile assicurare una buona prognosi in oltre tre quarti dei giovani malati in tutta Europa.

GRANDI MIGLIORAMENTI – «Una cosa simile si è registrata anche in Italia – commenta Andrea Pession, professore ordinario e direttore della Pediatria al Policlinico Sant’Orsola Malpighi di Bologna – , dove circa il 70 per cento dei bambini con tumore viene attualmente trattato in protocolli ufficiali o comunque riconosciuti dall’Aieop (l’Associazione italiana di Ematologia Oncologia Pediatrica e questo garantisce oggi la guarigione di oltre il 75 per cento dei casi arruolati». I maggiori progressi nella cura delle neoplasie pediatriche nel nostro Paese sono stati ottenuti soprattutto nel trattamento di leucemie, linfomi e nei tumori a cellule germinali. L’esempio più evidente riportato dallo studio inglese è quello della leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, che in Inghilterra (come in altri Paesi europei e in Italia) ha fatto registrare un notevole miglioramento della sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi nel corso degli anni, passando dal 49 per cento degli anni Settanta a oltre il 90 per cento attuale. «Come sottolineano i colleghi britannici – conclude l’esperto – è fondamentale raccogliere informazioni dettagliate su tutti i casi affetti di patologie neoplastiche, non solo su chi entra in trial clinici, per studiare l’impatto dei protocolli sulla sopravvivenza. E’ quello che fa Aieop da oltre 20 anni, utilizzando strumenti metodologici e informatici che consentono di ottenere in qualsiasi momento, tra l’altro, informazioni relative al numero dei casi arruolati, per patologia e protocollo e la loro sopravvivenza».

Vera Martinella (Fondazione Veronesi)

22 ottobre 2012 | 11:19