Tumori, cellule con Dna modificato: al via test nel 2017 per applicare terapie su pazienti pediatrici

Arriva dalle terapie con cellule immunitarie geneticamente modificate una nuova possibile arma nella lotta ai tumori del sangue, la cui efficacia verrà sperimentata in Italia. Lo prevede un accordo che sancisce la collaborazione tra l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Bellicum Pharmaceuticals, azienda che ha messo a punto l’interruttore di sicurezza CaspaCIDe, un ‘gene suicida’ progettato per ridurre o eliminare le cellule in presenza di effetti collaterali.

Nel dettaglio, l’accordo riguarda lo sviluppo preclinico e clinico di prodotti di terapia cellulare avanzata ingegnerizzati con il ‘gene suicida’, per la produzione di linfociti modificati attraverso recettori (CAR T e TCR) specifici per determinati antigeni, tra cui il CD19. In base all’accordo, l’azienda finanzierà la produzione e manterrà i diritti per la commercializzazione, il Bambino Gesù manterrà invece i diritti a scopo di ricerca. Ovvero effettuerà studi clinici, a partire dal 2017, per l’applicazione di queste terapie in pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma. “La combinazione tra l’innovativa tecnologia dell’interruttore di sicurezza messo a punto da Bellicum e la nostra esperienza nel campo delle terapie geniche e cellulari, nella capacità di condurre studi clinici e nella capacità di produzione di cellule secondo le norme della Good Manufacturing Practice – commenta Mariella Enoc, presidente dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – rende questa partnership ideale per l’avanzamento rapido delle terapie cellulari avanzate di cui potrebbero beneficiare bambini e adulti affetti da patologie tumorali potenzialmente letali in tutto il mondo”. L’accordo è stato siglato dopo il risultati della prima sperimentazione congiunta per testare l’efficacia di dell’interruttore CaspaCiDe per controllare gli effetti indesiderati conseguenti a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile.

ilfattoquotidiano.it   2/11/16

Tumori cerebrali infantili: specialista del Sant’Anna coordinatore di un gruppo di lavoro europeo

COMO – Piergiorgio Modena, responsabile della Struttura Semplice di Genetica dell’azienda socio sanitaria territoriale Lariana, è stato nominato co-chair del gruppo di lavoro europeo della Società Internazionale di Oncologia Pediatrica (SIOP) sull’ependimoma, un tipo di tumore cerebrale infantile.
Insieme alla collega tedesca Katja Von Hoff, Modena si occuperà di coordinare un gruppo europeo di clinici e ricercatori provenienti da sedici nazioni che conta 69 rappresentanti tra oncologi, radioterapisti, neurochirurghi, neuropatologi, psicologi e genetisti coinvolti nel nuovo protocollo clinico su questa patologia (EudraCT Number: 2013-002766-39), che ha come scopo il miglioramento della terapia e anche la comprensione delle cause biologiche/genetiche della neoplasia.
Il cancro è la prima causa di morte per malattia tra 1 e 18 anni di età e a bambini e ragazzi sono necessari studi e terapie ad hoc: “I tumori cerebrali pediatrici – spiega Modena – sono circa 600 all’anno in Italia, suddivisi in una ventina di sottotipi. Ognuno rappresenta quindi una rarità nella rarità. L’ependimoma – prosegue il genetista – è uno di questi, un tumore della glia che colpisce le cellule di rivestimento dei ventricoli cerebrali, e conta circa 40 nuovi casi all’anno in Italia.
I numeri fanno si che per migliorare sia le conoscenze della biologia dell’ependimoma sia i trattamenti siano necessari studi clinici sovranazionali, come quello europeo che è appena iniziato e che recluterà nell’arco di 5 anni 450 pazienti”. Si tratta di un tumore raro, come si diceva, riscontrato nel territorio comasco in 3-4 bambini negli ultimi dieci anni.
Il genetista non è nuovo a questi prestigiosi incarichi. Dallo scorso anno è un componente del gruppo di lavoro sui tumori cerebrali dell’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica Aieop), come referente per gli studi pre-clinici, e, accanto all’attività diagnostica nell’ambito della genetica umana, svolge attività di ricerca traslazionale nel settore oncologico, in particolare sui tumori cerebrali pediatrici, finalizzata alla caratterizzazione molecolare di nuovi geni implicati in questi tumori e all’identificazione di biomarcatori mediante approcci di biologia molecolare, nanotecnologie e bioinformatica, in collaborazione con l’Oncologia pediatrica dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
Piergiorgio Modena è nato a Bologna nel 1971, è sposato con tre figli. Si è laureato in Scienze Biologiche presso l’Università degli studi di Milano e ha conseguito la specializzazione in Genetica medica. In passato ha svolto attività di ricerca presso l’Istituto Farmacologico Mario Negri DI MILANO, il laboratorio di Genetica Umana del CNR di Pavia, l’U.O. di Citogenetica dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori di Milano. Dal 2009 al 2012 è dirigente presso la struttura di Oncologia Sperimentale 1 del Centro di Riferimento Oncologico di Aviano. Dal 2013 è genetista presso la struttura semplice di Genetica dell’Asst Lariana, all’ospedale Sant’Anna, di cui è responsabile dal novembre 2014, afferente all’U.O. di Anatomia Patologica, diretta da Carlo Patriarca