Ricerca oncologica pediatrica. Alleanza Contro il Cancro partecipa a un progetto europeo

ITCC-P4 si prefigge di sviluppare 400 modelli preclinici derivati da tumori infantili nei prossimi cinque anni. Per raggiungere quest’obiettivo, che non ha eguali nel mondo, IMI-2 ha assiemato un team di esperti in dieci nazioni europee con competenze multidisciplinari

Roma, 28 giugno 2017 – Alleanza Contro il Cancro, la più grande rete di ricerca oncologica italiana, parteciperà a ITCC-P4 (Innovative Therapies for Children with Cancer Paediatric Preclinical Proof of concept Platform), progetto europeo creato per accelerare la ricerca oncologica pediatrica.

L’iniziativa, che ha vinto un finanziamento di 16 milioni di euro, sta all’interno del programma di lavoro di IMI-2, l’agenzia europea che con un budget di 3,3 miliardi di euro cerca di colmare il gap di interazione tra ricerca di base accademica e sviluppo di nuovi farmaci che dipendono in larga misura dall’industria farmaceutica.

ITCC-P4 si prefigge di sviluppare 400 modelli preclinici derivati da tumori infantili nei prossimi cinque anni. Per raggiungere quest’obiettivo, che non ha eguali nel mondo, IMI-2 ha assiemato un team di esperti in dieci nazioni europee con competenze multidisciplinari.

I tumori sono la prima causa di morte da malattia nei bambini e negli adolescenti: ogni anno circa 6.000 giovani muoiono in Europa nonostante i grandi progressi degli ultimi cinquant’anni. In medicina pediatrica c’è grande esigenza di comprimere i tempi di sviluppo dei farmaci specifici per i tumori pediatrici e anche di comprendere come utilizzare i diversi farmaci in sviluppo per gli adulti.

L’informazione di alto livello biologico nella fase preclinica è fondamentale per avere un razionale scientifico alla base di farmaci efficaci nel trattamento di tumori pediatrici. Il progetto è co-guidato da parte accademica dal DKPZ.

Responsabile del team di ricerca italiana è Katia Scotlandi dello IOR di Bologna che, insieme al Bambino Gesù di Roma e all’Istituto Nazionale Tumori di Milano saranno coinvolti a diverso titolo per i tanti obiettivi del progetto, “principalmente per i sarcomi – precisa Scotlandi – con l’obiettivo di riprodurre in laboratorio i tumori prelevati con una biopsia dal paziente facendo attenzione a mantenere l’eterogeneità molecolare del tumore in modo da creare una copia identica su cui testare i farmaci più promettenti”.

insalute.it  28.6.17

Tumori pediatrici. Si vive più a lungo e con meno complicazioni per la salute

Dagli anni ‘70, per quasi tutti i tipi di tumore pediatrico, si sono ridotte le percentuali di incidenza e sono aumentate quelle di sopravvivenza. Anche le complicazioni a carico degli altri organi sono in netta diminuzione. Questa evidenza emerge da uno studio USA presentato al Congresso ASCO.

(Reuters Health) – In occasione del Congresso ASCO, un gruppo di ricercatori statunitensi ha divulgato i risultati di una ricerca che dimostra come le migliori strategie di trattamento per i tumori pediatrici aiutino i sopravvissuti a vivere più a lungo e con meno gravi problemi di salute legati al loro trattamento. Lo studio si basa sull’analisi di dati provenienti da 23.600 partecipanti allo studio Survivor sul cancro infantile finanziato dal National Institutes of Health.

L’indagine ha dimostrato che le gravi condizioni di salute che si verificano nei superstiti entro 15 anni dalla diagnosi di un cancro infantile sono scese percentualmente all’8,8% negli anni ’90. Negli anni ’70 la percentuale si attestava al 12,7%. “I risultati mostrano che i sopravvissuti a un cancro in età infantile, se trattati con gli approcci più moderni come la riduzione dell’esposizione alle radiazioni e minori dosaggi di chemioterapia, stanno meglio”, dice Todd Gibson del St. Jude Children’s Research Hospital di Memphis, che ha condotto lo studio.”Non solo guarisce un maggior numero di bambini, ma i sopravvissuti presentano anche un minore rischio di sviluppare più tardi nella vita gravi problemi di salute legati ai trattamenti contro il cancro”.

Lo studio

I ricercatori si sono concentrati sui gravi problemi di salute, pericolosi per la vita o mortali che si sono verificati entro 15 anni dalla diagnosi di un cancro pediatrico tra il 1970 e il 1999. I maggiori problemi di salute relativi al trattamento si sono verificati nei sopravvissuti al tumore di Wilms, un raro cancro ai reni. In questo gruppo, le complicazioni gravi sono scese al 5% negli anni ’90, percentuale molto più bassa rispetto al 13% degli anni ’70. Nei sopravvissuti al linfoma di Hodgkin infantile, il tasso di complicazioni è sceso all’11%, dal 18% negli anni ’70. Sono stati osservati miglioramenti anche nei bambini colpiti da astrocitoma, il secondo più comune cancro dell’infanzia e in quelli affetti da leucemia linfoblastica acuta, il più comune cancro infantile. Non sono state osservate riduzioni degli effetti collaterali a lungo termine nei sopravvissuti al neuroblastoma, alla leucemia mieloide acuta, al sarcoma dei tessuti molli e all’osteosarcoma.

I miglioramenti

I miglioramenti maggiori sono stati osservati a livello del sistema endocrino, (diabete, malattie della tiroide, carenza di ormoni della crescita). I ricercatori hanno rilevato la marcata riduzione della percentuale di patologie di questo sistema che si attesta all’1,6% nei sopravvissuti a una forma di cancro infantile negli anni ’90, rispetto al 4% rilevato negli anni ’70. L’insorgenza di nuovi tumori secondari è scesa all’1,6% negli anni ’90 contro il 2,4% negli anni ’70. Anche le condizioni gastrointestinali e neurologiche sono migliorate. Invece non sono stati osservati miglioramenti delle complicanze cardiache o polmonari.

Fonte: ASCO 2017

Julie Steenhuysen

(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science)

quotidianosanita.it 5.6.17

UN BIMBO SU 5 SENZA CURA, MANCANO NUOVI FARMACI

Oggi, ancora un bambino su cinque che si ammala di cancro e’ senza cura perche’ non esistono farmaci
efficaci contro la sua malattia. Sebbene in 50 anni i progressi sul fronte del cancro pediatrico siano stati enormi (l’80% dei
tumori dei bambini e’ oggi curabile), ancora un numero notevole di piccoli pazienti muore, e per cambiare tale destino bisogna
accelerare la ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Perche’ la ricerca, in questo ambito, e’ tuttora troppo lenta, a causa di
svariati ostacoli pratici, metodologici, finanziari e burocratici.
A lanciare l’allarme e’ Cathryn Tonne della London School of Hygiene & Tropical Medicine di Londra sulla rivista Lancet
Oncology, che questa settimana dedica un numero speciale ai tumori pediatrici. La ricerca e sviluppo di farmaci contro
questi tumori, spiega la ricercatrice, e’ troppo lenta a causa di regole e restrizioni eccessive che limitano l’accesso dei
bimbi alle sperimentazioni cliniche. A cio’ si aggiunge anche la cronica carenza di fondi, lo scarso interesse delle case
farmaceutiche e la crisi economica che ha ridotto ulteriormente gli investimenti in ricerca e sviluppo. Poi, motivi pratici come
l’ancora scarso scambio di dati tra ricercatori nel mondo, che diventa cruciale visto il numero limitato di pazienti
pediatrici.    E il problema del cancro infantile e’ un incubo ancora peggiore per i paesi poveri: infatti il 94% dei quasi 100.000
bambini di 1-15 anni che ogni anno muoiono di cancro vive in paesi in via di sviluppo, dove non arrivano neppure i farmaci
contro le forme guaribili di tumore, oggi disponibili nei paesi occidentali. Come a dire che mentre nel Nord del mondo un bimbo
che si ammala di una forma guaribile di cancro puo’ salvarsi, un bimbo del Sud del mondo con lo stesso tumore muore spesso ancor
prima di aver ricevuto una diagnosi. 
   Il cancro rimane comunque la prima causa di morte per malattia tra i bambini di 1-15 anni nei paesi ricchi, dove oltre
5000 bambini ogni anno perdono la vita per questa malattia.    Inoltre si stima che un adulto su 1000 nei paesi ad alto
reddito sia un sopravvissuto al cancro, e sul 40% di questi pesano per tutta la vita gli effetti avversi delle cure. Quindi
servono anche farmaci meno tossici di quelli oggi in uso.    Sebbene iniziative regolatorie siano state messe in campo
negli ultimi 15 anni in USA ed Europa, lo sviluppo di nuovi farmaci per tumori pediatrici, concludono gli esperti, resta
pesantemente insufficiente e spesso le famiglie devono fronteggiare forti inequita’ tra paesi in termini di accesso a
terapie innovative in corso di sviluppo.

Tumori pediatrici, cure anche dopo la guarigione

MILANO – Merito dei progressi compiuti dalla medicina, oltre il 70% dei bambini malati di tumore guarisce completamente. Soltanto una piccola percentuale, verso i 10-20 anni, può riscontare problemi di salute, legati non alla patologia, ma alle cure e terapie ricevute per guarire.

Durante un convegno intitolato “Quali cure dopo la guarigione”, ricercatori dell’ Istituto Tumori di Milano e dell’ Ospedale San Gerardo di Monza, hanno spiegato che negli adulti che da bambini sono stati sottoposti a irradiazione totale del corpo la prevalenza del diabete è quasi doppia.

Frequente anche la sindrome metabolica (fattore di rischio per le malattie cardiovascolari) per quelli che durante l’infanzia sono stati colpiti da tumori cerebrali, sarcomi, linfomi, tumori del testicolo, o che sono stati sottoposti a trapianto di midollo.

Quanto alla chemioterapia nel tempo può provocare problemi di ipertensione arteriosa, mentre la radioterapia può creare complicazioni all’apparato respiratorio.

‘Se siamo previdenti -commenta Andrea Biondi, direttore Clinica pediatrica Universita’ di Milano Bicocca – i piccoli malati di oggi avranno un futuro migliore, ma è pur vero che oggi le cure sono meno invasive di un tempo, le radiazioni sono piu’ mirate, le dosi chemioterapiche piu’ blande. In piu’, monitoriamo per anni tutti i bambini guariti e, a seconda del rischio che corrono per il trattamento subito, cerchiamo di prevenire il problema. Sempre in modo soft, senza far sentire gli adolescenti come dei malati a vita’.

Tracciato l’identikit genetico di una grave leucemia infantile

MILANO – E’ stato decifrato, grazie anche a medici italiani, l’identikit genetico di una leucemia pediatrica rara ma ancora poco curabile, la leucemia linfoblastica acuta a «cellule ETP», una forma scoperta sempre grazie a italiani nel 2009. Reso noto sulla rivista Nature, lo studio è stato coordinato da Charles Mullighan del St. Jude Children’s Research Hospital di Memphis e vede tra gli autori anche Giuseppe Basso, direttore di ematoncologia pediatrica all’Università di Padova che spiega in un’intervista all’Ansa: aver scritto «la mappa genetica di questo tumore (che oggi lascia scarsa probabilità di sopravvivenza al piccolo paziente) è un risultato importante perchè permette di orientarne la cura verso altre terapie oggi in uso per altre neoplasie, le leucemie mieloidi».

I TUMORI PEDIATRICI – Le leucemie linfoblastiche acute rappresentano una grossa fetta dei tumori pediatrici e oggi sono quasi tutte ben curabili. La leucemia a «cellule ETP» ha invece spessissimo prognosi infausta. Nel 2009, spiega Basso, in uno studio pubblicato su Lancet Oncology, gli stessi ricercatori che oggi firmano il lavoro su Nature avevano capito che la gravità di questa forma, fortunatamente più rara, era ascrivibile proprio a queste cellule ETP. Analizzando le cellule tumorali dei piccoli, infatti, gli oncologi si sono accorti che i pazienti che rispondevano meno alle terapie classiche avevano un tumore composto da precursori delle cellule T (Early T Precursors – ETP). Adesso gli esperti hanno studiato il genoma di queste cellule (da campioni relativi a 12 piccoli pazienti) e hanno ricostruito le mutazioni responsabili della loro malignità. La ricerca ha permesso di intravedere forti somiglianze con un altro tipo di cellula tumorale, quella della leucemia mieloide acuta che normalmente viene curata con farmaci diversi da quelli usati per le leucemie linfoblastiche acute. I nuovi risultati suggeriscono dunque che i bimbi malati di questa particolare forma di tumore del sangue potrebbero trarre giovamento dalla terapia già impiegata per la leucemia mieloide acuta e il tentativo è già in atto a Padova e in Usa. (fonte: Ansa)