Terapia genica: esperti, nel 2009 nuovi test su uomo

MILANO – Il 2009 potrebbe essere un anno cruciale per il futuro della terapia genica: nei prossimi mesi, infatti, partiranno nuove sperimentazioni sull’uomo in Italia e in Francia per la cura di alcune gravi malattie genetiche. Lo hanno annunciato gli esperti riuniti a Sirmione per il congresso internazionale promosso dal Gruppo europeo di trapianto di midollo osseo (Ebmt). A Parigi, all’ospedale pediatrico Necker, si attendono le autorizzazioni per riprendere fra pochi mesi i test per la cura della Scid (una grave malattia genetica che azzera le difese immunitarie), dopo il brusco stop deciso nel 2002 a causa dell’insorgenza della leucemia in alcuni dei bambini coinvolti nella sperimentazione. Marina Cavazzana Calvo, professoressa di ematologia dell’Universita’ di Necker, si dice ottimista: ”gli effetti collaterali insorti negli anni passati – specifica – erano dovuti al vettore virale, che induceva un’alterazione dell’attivita’ dei geni del paziente. Ora lo abbiamo modificato, e crediamo cosi’ di poter ridurre in modo significativo il rischio di effetti tossici”. Nuove speranze per i malati colpiti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich (una grave immunodeficienza accompagnata da un ridotto numero di piastrine nel sangue) arrivano invece dai risultati di una sperimentazione condotta sui topi e in provetta dai ricercatori del Tiget dell’Istituto San Raffaele di Milano, presentati a Sirmione da Alessandro Aiuti, responsabile del laboratorio di terapia genica per le immunodeficienze primarie del Tiget. ”Grazie alla terapia genica – spiega l’esperto ? la malattia e’ stata corretta e a un anno di distanza i topi non hanno ancora manifestato effetti collaterali. Nella primavera del 2009 inizieremo con lo studio clinico su cinque bambini – conclude – le prospettive sembrano essere buone”.


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