Terapie su misura rivoluzionano modo di testare farmaci

ROMA – Rivoluzione in atto nella lotta al
cancro e nel modo di testare nuovi farmaci su pazienti, i test
clinici (quelli su gruppi di malati) saranno sempre piu’ mirati
e le loro chance di successo si amplificheranno, portando a
tantissime terapie su misura che faranno davvero la differenza
nella cura del cancro. Le ‘prove generali’ dei test clinici si
faranno su ‘topolini replicanti’ la malattia del singolo
paziente. I risultati di test clinici e preclinici (sui topi
replicanti) potranno anche essere sincronizzati e quindi lo
sviluppo di nuovi farmaci sara’ accelerato.
   Come? La ricetta, presentata dallo scienziato Pier Paolo
Pandolfi, direttore della ricerca al Beth Israel Cancer Center
di Harvard School di Boston, e’ la seguente: in un ‘ospedale per
topi’ si creano ‘animali replica’ della malattia di un singolo
paziente (o di un gruppo di pazienti con un tumore geneticamente
identico); poi si testano su questi topi decine e decine di
farmaci per vedere quale funziona meglio su ciascun
‘topo-paziente’; infine solo i farmaci che funzionano contro
quel particolare tipo di tumore replicato nel topo saranno
testati clinicamente in modo mirato sui pazienti che hanno
esattamente quel tumore.
   Il primo ospedale per topi dotato di tutte le facilities di
un ospedale vero, reparti di degenza, PET e altri strumenti
diagnostici, reparti di cura, esiste gia’ nel centro di ricerca
diretto da Pandolfi.
   Oggi i test clinici avvengono in tutt’altro modo: per esempio
nei test di un farmaco contro il cancro alla prostata sono
coinvolti tanti pazienti con questo tumore; ma, spiega Pandolfi,
ormai e’ chiaro che non tutti i tumori alla prostata sono uguali
e che ciascuno ha un differente profilo genetico, per cui non
tutti risponderanno a quel farmaco. Di qui il cambiamento
radicale: invece di testare un solo farmaco su tanti pazienti
diversi, si creano prima ‘topi-pazienti’ che replicano i tanti
malati diversi, poi si testano tante molecole su questi topi,
infine solo le molecole che hanno funzionato su una certa
‘replica-topo’ saranno testate sui pazienti corrispondenti.
Cosi’ ogni paziente avra’ il suo farmaco su misura sin dalle
sperimentazioni cliniche e la personalizzazione delle terapie
diverra’ assoluta. Inoltre le sperimentazioni diverranno piu’
veloci e fruttuose perche’ i risultati di test clinici e
preclinici (quelli sui topi replicanti) potranno essere
sincronizzati.
   L’approccio di cura ai tumori e’ totalmente cambiato, spiega
Pandolfi, si e’ passati dalla guerra indiscriminata per uccidere
il tumore, a una guerra intelligente il cui obiettivo e’
”riparare le cellule malate perche’ abbiamo compreso i
meccanismi molecolari alla base del tumore”. ”Adesso usiamo il
‘microscopio genetico’ – afferma Pandolfi a una platea di
studenti catturati dall’eloquio dello scienziato oggi a La
Sapienza nel corso della terza edizione del Premio Giornalistico
Riccardo Tomassetti – cioe’ analizziamo il Dna della cellula
malata, vediamo come si modifica il suo Dna man mano che il
tumore cresce, e capiamo dal suo identikit genetico qual e’ la
prognosi della malattia e quale il farmaco giusto per curarlo.
   I topi replicanti di malattia saranno fondamentali per questo
stravolgimento dell’approccio al cancro, e allestire un ospedale
per topi diventera’ routine in ogni realta’ clinica.
   ”Oggi – conclude Pandolfi – la cura con molti dei farmaci
anti-cancro in uso costa milioni di dollari ma allunga in media
la vita dei pazienti di pochi mesi; con la terapia mirata e col
nuovo modo di fare i test preclinici e clinici si arrivera’ a
farmaci personalizzati che allungano la vita di anni riparando
le cellule malate in modo diverso a seconda del paziente che
abbiamo di fronte”. ( di Paola Mariano) 


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