Un farmaco “riciclato” per curare il neuroblastoma

Un medicinale già usato per la leucemia può funzionare contro uno dei tumori pediatrici più temibili
I ricercatori hanno sottoposto a screening 450 molecole diverse giungendo alla conclusione che il farmaco, che
oggi è usato contro due specifiche forme di leucemia, potrebbe essere efficace nella cura del neuroblastoma.

Lo hanno scoperto ricercatori italiani coordinati da un team dell’IST San Martino di Genova. Lo studio, sostenuto dalla
Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, è stato pubblicato sulla rivista Molecular Cancer Therapeutics.

Quello condotto dai ricercatori italiani è uno studio cosiddetto di “riposizionamento”. «Si chiama così perché valuta
l’efficacia, in questo caso sulle cellule di neuroblastoma, di farmaci già usati in clinica per altre malattie, che si
potrebbero dimostrare anche più attivi rispetto alla indicazione originaria», spiega Alessandro Quattrone, del CIBIO di
Trento. «Questo tipo di studi è molto diffuso fra le industrie farmaceutiche, che purtroppo non sono propense a investire
risorse su malattie rare, per noti problemi di penetrazione di mercato».

In questo caso, i ricercatori hanno sottoposto a screening 450 molecole diverse giungendo alla conclusione che il farmaco
ponatinib, che oggi è usato contro due specifiche forme di leucemia, potrebbe essere efficace nella cura del neuroblastoma.

Quest’ultimo è un tumore che colpisce 150 bambini ogni anno in Italia e che rappresenta la prima causa di morte per
malattia dopo le leucemie.

Ora, occorrerà verificare se i risultati sperimentali ottenuti finora siano effettivamente trasferibili nella pratica
clinica. Il fatto che ponatinib sia un farmaco già in uso, però, potrebbe semplificare le cose.

«Avere la possibilità di trovare nuove terapie utilizzando farmaci già usati in altre malattie ha un grande interesse,
poiché questi farmaci sono già stati testati sui pazienti e quindi sono già noti gli effetti collaterali e il profilo
farmacologico, e ciò accelera enormemente la possibilità di arrivare al letto del paziente con nuove cure più efficaci»,
dice Alberto Garaventa, dell’Istituto G. Gaslini di Genova.

«Questo non esenta dalla necessità di una fase sperimentale clinica che deve essere condotta con le dovute cautele»,
avverte Aldo Pagano dell’IST San Martino di Genova. «Ma può ridurre i tempi e rendere disponibili associazioni che
potenzino l’azione dei classici farmaci antitumorali senza aumentare la tossicità o introducendo farmaci con meccanismi di
azione diversa dai chemioterapici che possono essere somministrati con vantaggio anche per lunghi periodi di tempo».
healtdesk.it 7.5.18